慢性粒细胞白血病CML的疗效标准 CML有明确的遗传学标志和分子标志。因此,对疗效的判断不应局限于血液学缓解,国内、国际通用的标准如下。
国内标准:
1.完全缓解
(1) 临床:无贫血、出血、感染及白血病细胞浸淫表现。
(2) 血象:血红蛋白〈100/
白细胞总数<10×10
9/L,血小板计数在100×10
9/L—400×10
9/L之间。
(3) 骨髓象:正常。
2.部分缓解
临床表现、血象、骨髓象3项中有1或2项未完全缓解标准。
3.未缓解
临床表现、血象、骨髓象3项均未达到完全缓解标准及无效者。
国际标准(A):
1.完全缓解
(1)
白细胞计数<10×10
9/L,分类正常,无幼稚细胞(原始、早、中、晚幼粒细胞)。
(2)血小板计数正常或不超过450×10
9/L。
(3)本病的临床症状、体征消失(如脾大消失)。
2.部分缓解
(1)白细胞计数降至治疗前的50%以上,及至少<20×10
9/L。
(2)外周血白细胞计数正常,但仍存在幼稚细胞及脾大。
3.无效
不能达到部分缓解者。
4.细胞遗传学反应
(1)无细胞遗传学反应:Ph1染色体持续在所有分裂相中存在。
(2)微小细胞遗传学反应:Ph1染色体被抑制占分裂相的35%—95%。
(3)部分细胞遗传学反应:Ph1染色体被抑制占分裂相的5%—34%。
(4)完全细胞遗传学反应:Ph1染色体细胞消失。
国际标准(B):
1、 血液学缓解:
⑴完全缓解(complete hematological response,CHR):
a. 白细胞数<10×10
9/L,分类无不成熟粒细胞;
b. 血小板数正常或≤450×10
9/L;
c. 临床症状及体征消失,脾不可触及。
⑵部分缓解(partial hematological response,PHR):
a. 白细胞数降至治疗前50%以下或<20×10
9/L;
b. 外周血中仍有幼稚粒细胞;
c. 脾大。
⑶无效:未达到部分缓解标准。
2、 遗传学效应:
完全缓解(CCyR):Ph染色体消失(Ph=0);
主要遗传学缓解(major cytogenetic response,MCyR):Ph+≤35%;
次要遗传学缓解(minor cytogenetic response,mCyR):Ph+36%~65%;
无效(no respone,NR):Ph+65%~100%。
通常称Ph降至35%以下为遗传学有效应(cytogenetic respone,CyR),因与患者生存期和无疾病进展率相关。有的学者将Ph降至65%~85%称为微遗传学缓解(mini cytogenetic response),Ph+85%~100%为无效。
3、分子效应(molecular response):巢式RT-PCR BCR/ABL mRNA转为阴性,或实时定量PCR示BCR/ABL表达率较治疗前下降3~4个对数级或等于0是现阶段的分子完全缓解标准。