CML治疗应着重于慢性期早期，避免疾病转化，力争细胞遗传学和分子生物学水平的缓解，一旦进入加速期或急变期则预后很差。
（一）细胞淤滞症紧急处理
需并用羟基脲和别嘌呤醇。
（二）化学治疗
化疗虽可使大多数CML患者血象及异常体征得到控制，但中位生存期（40个月左右）并未延长，化疗时宜保持每日尿量在2500ml以上和尿液碱化，加用别嘌呤醇100mg，每6小时一次，防止高尿酸血症肾病。至白细胞数正常后停药。
1．羟基脲（hydroxyurea，HU）  为细胞周期特异性抑制DNA合成的药物，起效快，但持续时间短。用药后两三天白细胞即下降，停药后又很快回升，降低肿瘤负荷效果好。常用剂量为3g/d，分2次口服，待白细胞减至20×109/L左右时，剂量减半。降至10×109/L时，改为小剂量（0.5～1g/d）维持治疗。需经常检查血象，以便调节药物剂量。副作用少，耐受性好，与烷化剂无交*耐药性。对患者以后接受HSCT也无不良影响。为当前首选化疗药物。
2．白消安（busulfan，BU，马利兰）  是一种烷化剂，作用于早期祖细胞，起效慢且后作用长，剂量不易掌握。初始4～6mg/d，口服。白细胞降至20×109/L停药，待稳定后改0.5～2mg/d，甚至更低，保持白细胞在（7～10）×109/L。用药过量常致严重骨髓抑制，且恢复较慢。敏感者即使小剂量也可出现骨髓抑制，应提高警惕。白消安长期用药可出现皮肤色素沉着，精液缺乏及停经，肺纤维化等，现已较少使用。
3．其他药物  Ara-C、高三尖杉酯碱（homoharringtonine，HHT）、靛玉红（indirubin）、异靛甲、二溴卫茅醇、6-MP、美法仑、6TG、环磷酰胺，砷剂及其他联合化疗亦有效，但多在上述药物无效时才考虑使用。
（三）干扰素-α（interferon-α，IFN-α）
剂量为300万～500万U/（m2•d）皮下或肌肉注射，每周3～7次，持续用数月至数年不等。IFN-α起效较慢，对白细胞显著增多者，宜在第1～2周并用羟基脲或小剂量Ara-α。50％～70％患者能获CHR；10％～26％患者可获MCR。常见毒副反应为流感样症状：畏寒、发热、疲劳、头痛、厌食、恶心、肌肉及骨骼疼痛。并用扑热息痛、苯海拉明等可减轻副反应，但部分患者常需减量，约25％的患者因无法耐受而停药。与Ara-C联合使用可提高有效率，其CHR、MCR和CCR分别为67％、27％和7％。聚乙二醇化（PEG）干扰素，每周用药一次，可以减轻IFN-α的不良反应。
与HU和BU相比，IFN-α可以使CML获得MCR和CCR，而CCR和MCR者生存期延长。但IFN-α治疗者几乎均存在分子水平残留白血病，很少能获CMR。
（四）甲磺酸伊马替尼（imatinib mesylate，IM）
为2-苯胺嘧啶衍生物，能特异性阻断ATP在abl激酶上的结合位置，使酪氨酸残基不能磷酸化，从而抑制BCR-ABL阳性细胞的增殖。IM也能抑制另外两种酪氨酸激酶：ckit和PDGF-R（血小板衍生的生长因子受体）的活性。治疗剂量：CP、AP和BP/BC分别为400mg/d、600mg/d和600～800mg/d。常见的非血液学不良反应包括：水肿、肌痉挛、腹泻、恶心、肌肉骨骼痛、皮疹、腹痛、疲劳、关节痛和头痛等，但一般症状较轻微。血象下降较常见，可出现粒缺、血小板减少和贫血，可并用造血生长因子，严重者需减量或暂时停药。初治CML-CP，IM治疗1年后CHR、MCR和CCR分别为96％、85％和69％，随治疗时间延长疗效提高，5年CCR 87％，总生存率达90％；IM与IFN-α＋Ara-C治疗CML-CP的前瞻性随机对照研究发现，IM组5年总体生存率为89％，优于IFN-α＋Ara-C组的68％～70％。IM可使7％的CML-CP患者达CMR。据推算即使CMR时，白血病细胞数仍可达10。，若无充分理由，IM不能停用。
使用IM的患者约10％～15％出现疾病进展，IM耐药与基因点突变、BCR-ABL基因扩增和表达增加、P糖蛋白过度表达有关。疗效欠佳和进展的患者在IM加量至600或800mg/d，部分也能获益，也可用新的酪氨酸激酶抑制剂，如达沙替尼等或行Allo-SCT。
（五）异基因造血干细胞移植（Allo-SCT）
是目前认为根治CML的标准治疗。骨髓移植应在CML慢性期待血象及体征控制后尽早进行。欧洲血液和骨髓移植组（EBMTG）根据5个移植前变量提出了风险评估积分系统（表6-9-6），以提示移植相关死亡风险和治愈可能。对≤2分者，因移植相关死亡率≤31％，All）-SCT可作为一线治疗。对≥3分者，可先行IM治疗，进行BCR-ABL，融合基因和染色体动态观察，治疗无效时再行Allo-SCT，也可考虑非清髓性造血干细胞移植（NST）和降低预处理强度造血干细胞移植（RIC）。常规移植患者年龄以45岁以下为宜。HLA相合同胞间移植后患者3～5年无病存活率为60％～80％。对脾脏肿大显著者，移植前先切除脾脏或脾区照射可能会避免造血恢复延迟。采用无血缘关系志愿者（包括脐血）的移植明显扩大了Allo-SCT的应用，长期无病生存率约35％～57％。此类移植较HLA相合同胞间移植风险大，主要原因为GVHD和相关感染。若对年龄<35岁患者，采用高分辨率HLA配型相合的供者，在诊断后一年内进行移植，其移植相关死亡率降低，长期DFS接近HLA相合同胞间移植。NST和RIC用于年龄较大或有合并症不适合常规移植者。据EBMTG报道，0～2分者3年总生存率为70％，3～4分者为50％，≥5分者为30％。对于高危患者，也可采用HLA不全相合的Allo-SCT。若联用IM，自体移植也可尝试。
HLA相合同胞间移植后复发率约20％～25％，而无关供体移植较之为低。移植后复发的主要治疗方法：①立即停用免疫抑制剂；②药物治疗；③DLI，缓解率65％～75％，并发症为GVHD和骨髓抑制；④NST或二次移植。
IM不增加移植相关发病率和死亡率，对Allo-SCT后复发患者仍然有效，有研究提示IM与DLI有协同作用。
（六）CML晚期的治疗
晚期患者对药物耐受性差，缓解率低且缓解期很短。加速期治疗：①Allo-SCT：HLA相合同胞间移植和非亲缘间或单倍型移植的DFS分别为30％～40％和15％～35％。②IM：CHR，MCR和CCR分别为34％、1l％～25％和11％～19％。③其他：干扰素联合化疗药物或使用联合化疗方案等。急变期治疗：①化疗：髓系急变可采用ANLL方案化疗；急淋变可按ALL方案治疗。②IM：CHR、MCR和CCR分别为8％、3％～8％和0～2％，且疗效维持短暂。③Allo-SCT：复发率高达60%，长期DFS仅15％～20％。对于重回慢性期后做移植者，其效果同AP。
【预后】
CML化疗后中位生存期约39～47个月，5年生存率25％～35％，8年生存率8％～17％，个别可生存10～20年。影响CML的主要预后因素：①初诊时预后风险积分；②治疗方式；③病程演变。近年来，Allo-SCT和IM治疗CML已经改变了CML的预后和生存。总的来说，对于CML-CP患者，IFN-α±Ara-C优于HU，IM又佳于IFN-α±Ara-C。Allo-SCT是公认的根治方法，适合移植者长期的CMR和治愈率约50％。IM和Allo-SCT是目前优先采用的治疗方式。