美国宾夕法尼亚大学的研究人员8月10日发表报告说，他们利用基因疗法治疗白血病的临床试验取得了突破性进展：经过第一阶段临床试验，作为志愿者接受治疗的3名晚期慢性淋巴细胞白血病患者中，两人体内的白血病细胞完全消失，另1人的白血病细胞也大为减少。
美国媒体认为，这一成果不仅为白血病的治疗提供了新途径，也为医学界过去20年探索利用基因疗法杀灭癌细胞的努力带来了新希望。
“连环杀手”
经过改造的T细胞一面杀死癌细胞，一面进行自身增殖
慢性淋巴性白血病是一种最常见的白血病，目前的主要治疗方法是骨髓或干细胞移植，但并非对所有病例都有效果，而且死亡率较高。
近年来，医学界一直希望通过提高免疫系统功能来治疗癌症，并已对人体免疫反应中扮演重要角色的T细胞做了不少研究。“T”是英语中“胸腺”一词的首字母，T细胞在胸腺内分化成熟，然后“移居”到周围的淋巴组织中。研究人员此前对T细胞进行了基因改良，然后“派遣”它去杀灭癌细胞，但效果有限：经过基因修改的T细胞或者再生情况不良，很快在体内消失，或者对正常组织破坏极大。
宾夕法尼亚大学基因疗法专家卡尔·琼率领的试验团队对相关技术进行了改进，把一种新的遗传基因注入T细胞中，并向其发出信号，让它一面杀死癌细胞，一面进行自身增殖。“我们在T细胞的表面安了一把钥匙，使它能打开只有癌细胞上才有的锁”，研究人员迈克尔·卡洛斯说，这种疗法不是刺激人体的免疫系统，而是“创造了一个免疫系统”。经过改进的T细胞可以消灭白血病细胞表层的一个分子，不仅对现存的癌细胞有效，而且新的癌细胞一旦出现，便立即予以歼灭。T细胞本来就可向病毒发起进攻，现在又被改造成了对付白血病细胞的“连环杀手”。
效果显著
两名患者体内未发现白血病细胞的情况已保持一年
在临床试验中，研究人员先在3名志愿者身上抽血，提取出数百万个T细胞，然后在实验室中对其进行“改装”，再把“改装”好的T细胞注入志愿者体内。
研究报告介绍了一名64岁志愿者的情况。这名志愿者起初毫无反应，但两个星期后开始打颤、恶心、发烧，像是得了流感。医生解释，这是白血病细胞大量死亡的反应。几个星期后，志愿者体内已检查不到白血病细胞，但“改造”过的T细胞仍然存活，随时准备杀灭新生的白血病细胞。
目前，两名患者体内没有发现白血病细胞的情况已经保持了1年。不过，这种疗法也杀死了一些抗感染的细胞，志愿者正接受针对这一副作用的治疗。
态度谨慎
尚需扩大试验规模，并观察更长时间
宾夕法尼亚大学的研究团队希望，今后可通过进一步的试验，尝试用这一方法治疗其他类型白血病和胰腺癌、卵巢癌等。另有研究机构表示，他们对用这种方法治疗前列腺癌和脑瘤更感兴趣。此外，研究人员也认为，该方法还为治疗肺癌、骨髓瘤和黑色素瘤等“提供了路线图”。
不过，俄勒冈州波特兰一家癌症治疗中心的研究人员沃尔特·乌尔巴认为，尽管新成果“非常了不起”，但由于临床试验的规模不大，对试验结果应持谨慎态度。乌尔巴认为，另一个重要问题在于，这些T细胞究竟能否持续发挥作用，以防止白血病复发。
卡尔·琼也承认：“我们只进行了为期一年多的临床试验，疗效到底能持续多长时间尚需观察。”他表示，至少从目前来看，“临床试验的效果好得令人惊奇”。研究团队已表示，希望在进入第二阶段临床试验之前，再对另外4名志愿者进行一次治疗。