地中海贫血儿童输血策略
阿尔及利亚研究人员日前发现,利用羟基脲(hydrox-yurea)可使患有β-地中海贫血(beta-thalassemia)的幼童免于输血。
β-地中海贫血为遗传性疾病,患者自身无法制造足够的血红蛋白。输血可为病人暂时提供健康血细胞以输送氧气,但同时会引发并发症。研究人员希望通过使用羟基脲,使患者自身能制造有用的血红蛋白。
研究中共有7名接受输血的儿童服用羟基脲。治疗共进行19个月,并监测其血红蛋白值是否已达7~9g/dl。结果发现,其中2名中度地中海贫血患者的血红蛋白平均值从6.5g/dl增加到10.5g/dl;其余5名重度者则从4.5±0.9g/dl增加到7.0±0.8g/dl。所有的患者都未再接受额外的输血,自身感觉状况较佳,且更有活力。
研究人员解释说:“通过羟基脲这种疗法来激活患者的γ-珠蛋白基因,可能对其生活质量产生重大影响。”
重度β-地中海贫血患者目前需要周期性输血和药物治疗,但常导致铁过量的情况,易对患者肝、心脏、内分泌器官和关节等部位造成伤害。