再障的治疗包括病因治疗、支持疗法和促进骨髓造血功能恢复的各种措施。慢性型一般以雄激素为主，辅以其他综合治疗，经过长期不懈的努力，才能取得满意疗效，不少病例血红蛋白恢复正常，但血小板长期处于较低水平，临床无出血表现，可恢复轻工作。急性型预后差，上述治疗常无效，诊断一旦确立宜及早选用骨髓移植或抗淋巴细胞球蛋白等治疗。
（一）支持疗法:
凡有可能引起骨髓损害的物质均应设法去除，禁用一切对骨髓有抑制作用的药物。积极做好个人卫生和护理工作。对粒细胞缺乏者宜保护性隔离，积极预防感染。输血要掌握指征，准备做骨髓移植者，移植前输血会直接影响其成功率，尤其不能输家族成员的血。一般以输入浓缩红细胞为妥。严重出血者宜输入浓缩血小板，采用单产或HLA相合的血小板输注可提高疗效。反复输血者宜应用去铁胺排铁治疗。
（二）雄激素 
为治疗慢性再障首选药物。常用雄激素有四类：①17α-烷基雄激素类：如司坦唑（康力龙，Stanozolone）、甲氧雄烯醇酮、羟甲烯龙（oxｙmetholonE）、氟甲睾酮（fluoxｙmetholonE）、大力补（Dianabol）等；②睾丸素酯类：如丙酸睾酮、庚酸睾酮、环戊丙酸睾酮、十一酸睾酮（安雄）和混合睾酮酯（丙酸睾酮、戊酸睾酮和十一烷酸睾酮）又称"巧理宝"；③非17α-烷基雄激素类：如苯丙酸诺龙和葵酸诺龙等；④中间活性代谢产物：如本胆脘醇酮和达那唑（Danazol）等。睾酮进入体内，在肾组织和巨噬细胞内，通过5α-降解酶的作用，形成活力更强的5α-双氢睾酮，促使肾脏产生红细胞生成素，巨噬细胞产生粒巨噬细胞集落刺激因子；在肝脏和肾髓质内存在5β-降解酶，使睾酮降解为5β-双氢睾酮和本胆烷醇酮，后两者对造血干细胞具有直接刺激作用，促使其增殖和分化。因此雄激素必须在一定量残存的造血干细胞基础上，才能发挥作用，急性、严重再障常无效。慢性再障有一定的疗效，但用药剂量要大，持续时间要长。丙酸睾丸酮50～100Mg/d肌肉注射，康力龙6～12mg/D口服，安雄120～160mg/d口服，巧理宝250mG每周二次肌肉注射，疗程至少6个月以上。国内报告的有效率为34．9％～81％，缓解率19％～54％。红系疗效较好，一般治后一个月网织红细胞开始上升，随后血红蛋白上升，2个月后白细胞开始上升，但血小板多难以恢复。部分患者对雄激素有依赖性，停药后复发率达25％～50％。复发后再用药，仍可有效。丙酸睾酮的男性化副作用较大，出现痤疮、毛发增多、声音变粗、女性闭经、儿童骨成熟加速及骨骺早期融合，且有一定程度的水钠潴留。丙睾肌注多次后局部常发生硬块，宜多处轮换注射。17α烷基类雄激素男性化副反应较丙睾为轻，但肝脏毒性反应显著大于丙睾，多数病人服药后出现谷丙转氨酶升高，严重者发生肝内胆汁瘀积性黄疸，少数甚至出现肝血管肉瘤和肝癌，但停药后可消散。 
（三）骨髓移植 
是治疗干细胞缺陷引起再障的最佳方法，且能达到根治的目的。一旦确诊严重型或极严重型再障，年龄＜20岁，有HLA配型相符供者，在有条件的医院应首选异基因骨髓移植，移植后长期无病存活率可达60％～80％，但移植需尽早进行，因初诊者常输红细胞和血小板，这样易使受者对献血员次要组织相容性抗原致敏，导致移植排斥发生率升高。对确诊后未输过血或输血次数很少者，预处理方案可用环磷酰胺每天50mg/kG连续静滴4天。国内已开始应用异基因骨髓移植治疗严重再障，并已有获得成功报道。凡移植成功者则可望治愈。胎肝细胞悬液输注治疗再障国内已广泛开展，有认为可促进或辅助造血功能恢复，其确切的疗效和机理尚有待于进一步研究。 
（四）免疫抑制剂 
适用于年龄大于40岁或无合适供髓者的严重型再障。最常用的是抗胸腺球蛋白（ATG）和抗淋巴细胞球蛋白（ALG）。其机理主要可能通过去除抑制性T淋巴细胞对骨髓造血的抑制，也有认为尚有免疫刺激作用，通过产生较多造血调节因子促进干细胞增殖，此外可能对造血干细胞本身还有直接刺激作用。剂量因来源不同而异，马ALG10～15mg/（kg?d），兔ATG2．5～4．0mg/（kg?D），共5天，用生理盐水稀释后，先皮试，然后缓慢从大静脉内滴注，如无反应，则全量在8～12小时内滴完；同时静滴氢化考的松，1／2剂量在ALG／ATG滴注前，另1／2在滴注后用。患者最好给予保护性隔离。为预防血清病，宜在第5天后口服强的松1mg/（kg?d），第15天后减半，到第30天停用。不宜应用大剂量肾上腺皮质激素，以免引起股骨头无菌性坏死。疗效要1个月以后，有的要3个月以后才开始出现。严重型再障的有效率可达40％～70％，有效者50％可获长期生存。不良反应有发热、寒颤、皮疹等过敏反应，以及中性粒细胞和血小板减少引起感染和出血，滴注静脉可发生静脉炎，血清病在治疗后7～10天出现。环孢菌素A（CSA）也是治疗严重型再障的常用药物，由于应用方便、安全，因此比ALG／ATG更常用，其机理可能选择性作用于T淋巴细胞亚群，抑制T抑制细胞的激活和增殖，抑制产生ＩL-2和γ干扰素。剂量为10～12mg／（kg?d），多数病例需要长期维持治疗，维持量2～5mg/（kg?d）。对严重再障有效率也可达50％～60％，出现疗效时间也需要1～2月以上。不良反应有肝肾毒性作用、多毛、牙龈肿胀、肌肉震颤，为安全用药宜采用血药浓度监测，安全有效血浓度范围为300～500ng/ml。现代免疫抑制剂治疗严重型再障疗效已可和骨髓移植相近，但前者不能根治，且有远期并发症，如出现克隆性疾病，包括MDS、PNH和白血病等。 
（五）造血细胞因子和联合治疗 
再障是造血干细胞疾病引起的贫血，内源性血浆EPO水平均在500u/L以上，采用重组人EPO治疗再障必需大剂量才可能有效，一般剂量是不会取得任何效果。重组人集落刺激因子包括G-CSF、GM-CSF或IL-3治疗再障对提高中性粒细胞，减少感染可能有一定效果，但对改善贫血和血小板减少效果不佳，除非大剂量应用。但造血细胞因子价格昂贵，因此目前仅限于重型再障免疫抑制剂治疗时的辅助用药，如应用ALG／ATG治疗重型再障，常因出现严重粒细胞缺乏而并发感染，导致早期死亡。若该时合并应用rHG-CSF可改善早期粒缺，降低病死率。联合治疗可提高对重型再障治疗效果，包括ALG／ATG和CSA联合治疗，CSA和雄激素联合治疗等，欧洲血液和骨髓移植组采用ALG、CSA、甲基强的松龙和rhG-CSF联合治疗，对重型再障有效率已提高到82％。
（六）再生障碍性贫血的中医中药治疗
多年来的研究表明，中药治疗再障取得的成就令人鼓舞。以补肾为治疗原则以达到了共识，并规范了再障的分型标准，而再障复杂的演变过程现已被众多医家所认识。再障治疗辩病同时并要辩证，我院自2001年～2004年系统观察了236例病例，不仅从中总结出了再障从发病到治愈的整个演变过程，而且研究出了系列中药制剂在整个演变过程中的辩证施治：慢性再障之初，出现阴虚内热或血虚内热，当给予滋阴补肾，病情顺延则出现阴虚内热消减而进入肾阴阳俱虚期，病人阳虚与阴虚内热交替出现，通过滋阴济阳，病人阴虚证以除，进入脉证相符的肾阳虚期，此期病人出血、感染、发热症状消失，进入病情稳定期，此期中药治疗要温补肾阳，填精益髓。病人的脉象变化也是有其规律，从治疗之初的弦、大（或滑大）、数、疾伴随治疗好转而转向滑、细、沉、微。用药的规律从病程之初、中、后、末，中药应用要掌握凉、平、温、热的用药程序，我们统计86％病人符合上述规律。具体来讲我们把再障分为初期、中期、后期、末期4个阶段治疗，用药要掌握好凉、平、温、热的用药程序。初期以滋阴益肾；中期治滋阴济阳；后期温补肾阳,填精益髓,；末期属再障缓解的巩固治疗。总之,治疗过程中,一定要综合病因、病机及不同临床表现, 把补肾贯穿在疾病治疗的始终,遵循阴阳互根、相互转化的客观规律，辨证结合辨病施治,灵活用药,才能提高慢性再障的疗效。今后应积极引进现代的科学技术对中医中药进一步量化、细化，不仅可以促进中医中药理论和实践的发展，更能带来更多的科学发现和医学创新，更好地对中医中药继承、发展和创新，使传统的中医中药为人类发展作出更大贡献。