用量与监测
　　雷帕霉素的治疗方案多种多样，且单独给药的剂量与联合CsA或FK506等药物使用的剂量区别较大。维持血药浓度亦各有区别。Groth等在以雷帕霉素为基础的免疫抑制治疗与CsA为基础的免疫抑制治疗对照研究中，雷帕霉素口服液的初始剂量为16-24mg/m2/day，随后7-10天用量为8-12mg/m2/day，血药浓度稳定在30ng/ml，2个月后调整雷帕霉素用量直至血药浓度稳定在15ng/ml，均在早晨以水或橙汁一次性冲服，一日一次，前12周每周监测1次血药浓度，之后每个月监测1次。 　　观察到血药浓度与药物毒性成正比，但其副作用是可逆的。当血药浓度降低后，副作用均好转。故Groth认为血药浓度以保持于10-20ng/ml为好。Kahan认为血药浓度大于15ng/ml时，即与甘油三酯的升高及血红蛋白、白细胞或血小板减少有关。当RAPA与FK506联合应用时，其血药浓度保持在6-12ng/ml即有降低急性排斥率的作用，且毒性小。在一系列的肝，肾，胰腺移植的病人中服用5mg/day的RAPA及低剂量的FK506（0.03mg/kg/day）预防急性排斥，且以各自浓度水平维持在3—7ng/ml及6-12ng/ml为准，均取得非常满意的移植物功能。 　　与CsA合用时，RAPA的用量较单独使用时要少，建议雷帕霉素的浓度维持于5-15ng/ml，同时CsA用量亦可减少，但CsA浓度最少要维持于50-150ng/ml。目前（2010年）认为由于雷帕霉素的半衰期较长，故无需每天测定其浓度，首次测定可在服药后4天，第一个月内每周测定1-2次，第二个月每周测定1次，之后每月测定一次或在有临床需要时进行检测，例如停用或增加了对细胞色素P450系统代谢有影响的药物，或怀疑患者未遵医嘱服药，胃肠功能紊乱及毒副作用明显时。
副作用
　　雷帕霉素有与FK506相似的副作用。在大量的临床试验中发现其副作用有剂量依赖性，并且为可逆的，治疗剂量的雷帕霉素尚未发现有明显的肾毒性，无齿龈增生。 　　主要毒副作用包括：头痛，恶心，头晕，鼻出血，关节疼痛。实验室检查异常包括：血小板减少，白细胞减少，血色素降低，高甘油三酯血症，高胆固醇血症，高血糖，肝酶升高（SGOT，SGPT），乳酸脱氢酶升高，低钾，低镁血症等。也有报道称服用雷帕霉素可产生眼皮浮肿，而导致血浆磷酸盐水平较低的原因被认为是以雷帕霉素为基础的免疫抑制治疗延长了磷酸盐自移植肾脏的排泄。与其他免疫抑制剂一样，RAPA有增加感染的机会，有报道称特别有肺炎增加的倾向，但其他机会性感染的发生与CsA无明显差异。
新用途
　　美国德克萨斯州大学最新研究显示，雷帕霉素可用于治疗阿尔茨海默症，该药物成分也存在于复活岛土壤中细菌的分泌物。 　　2010年3月，据国外媒体报道，科学家近期最新发现它另外一种用途：可用于治疗阿尔茨海默症（老年性痴呆）。 　　实验 　　研究小组对阿尔茨海默症老鼠患体喂养含有雷帕霉素的食物10个星期，最初实验老鼠的年龄为6个月，对应于年轻成年阶段，但它已出现记忆能力下降和大脑组织损害的症状。在实验的10周末，老鼠实验体在叫做“莫里斯水迷宫”的测试装置中进行测试，这种装置是一种小型游泳池，可用于评估老鼠等啮齿类动物的识记和记忆水平。在行为测试末期，对老鼠大脑分析显示雷帕霉素对于阿尔茨海默症具有损伤缓解作用。 　　结论 　　美国德克萨斯州大学健康科学中心生理部门副教授塞尔瓦托·奥多博士称，这是首次证实雷帕霉素能够对动物实验体恢复阿尔茨海默症相应症状的缺陷。奥多带领的研究小组发现雷帕霉素还可以降低实验老鼠体大脑组织的损害，这种损害状况与人类阿尔茨海默症患者大脑损伤十分相近。奥多说：“我们的这项研究对于临床治疗具有重要深远意义。因为它是美国食品及药物管理局（FDA）审批的药物，估计在很短时间内能用于阿尔茨海默症临床性治疗。” 　　细菌物质成分 　　在南太平洋的复活岛相对隔离的土壤环境中，一种细菌分泌的物质是雷帕霉素的主要成分，此前该物质也用于癌症研究测试。奥多说：“尽管当前我们还不清楚阿尔茨海默症患者也会呈现类似实验老鼠的治疗效果。但我们认为它将成为一种新型治疗阿尔茨海默症的治疗介入法。”