肾组织和巨噬细胞内，通过5α-降解酶的作用，形成活力更强的5α-双氢睾酮，促使肾脏产生
红细胞生成素，巨噬细胞产生粒巨噬细胞集落刺激因子;在肝脏和肾髓质内存在5β-降解酶，使睾酮降解为5β-双氢睾酮和本胆烷醇酮，后两者对造血干细胞具有直接刺激作用，促使其增殖和分化。
因此雄激素必须在一定量残存的造血干细胞基础上，才能发挥作用，急性、严重
再障常无效。慢性
再障有一定的疗效，但用药剂量要大，持续时间要长。丙酸睾丸酮50～100Mg/d肌肉注射，康力龙6～12mg/D口服，安雄120～160mg/d口服，巧理宝250mG每周二次肌肉注射，疗程至少6个月以上。
国内报告的有效率为34.9%～81%，缓解率19%～54%。红系疗效较好，一般治后一个月网织
红细胞开始上升，随后
血红蛋白上升，2个月后
白细胞开始上升，但
血小板多难以恢复。部分患者对雄激素有依赖性，停药后复发率达25%～50%。复发后再用药，仍可有效。丙酸睾酮的男性化副作用较大，出现痤疮、毛发增多、声音变粗、女性闭经、儿童骨成熟加速及骨骺早期融合，且有一定程度的水钠潴留。丙睾肌注多次后局部常发生硬块，宜多处轮换注射。17α烷基类雄激素男性化副反应较丙睾为轻，但肝脏毒性反应显著大于丙睾，多数病人服药后出现谷丙转氨酶升高，严重者发生肝内胆汁瘀积性黄疸，少数甚至出现肝血管肉瘤和肝癌，但停药后可消散。
11.造血细胞因子和联合治疗 再障是造血干细胞疾病引起的贫血，内源性血浆EPO水平均在500u/L以上，采用重组人EPO治疗再障必需大剂量才可能有效，一般剂量是不会取得任何效果。重组人集落刺激因子包括G-CSF、GM-CSF或IL-3治疗再障对提高中性粒细胞，减少感染可能有一定效果，但对改善贫血和
血小板减少效果不佳，除非大剂量应用。但造血细胞因子价格昂贵，因此目前仅限于重型再障
免疫抑制剂治疗时的辅助用药，如应用ALG/ATG治疗重型再障，常因出现严重粒细胞缺乏而并发感染，导致早期死亡。若该时合并应用rHG-CSF可改善早期粒缺，降低病死率。联合治疗可提高对重型
再障治疗效果，包括ALG/ATG和CSA联合治疗，CSA和雄激素联合治疗等，欧洲血液和
骨髓移植组采用ALG、CSA、甲基强的松龙和rhG-CSF联合治疗，对重型再障有效率已提高到82%。
12.疗效标准 我国现行再障疗效标准如下：
(1)基本治愈：贫血、出血症状消失，
血红蛋白达到男120g/L、女100g/L以上，
白细胞达到4×109/L以上，
血小板达到80×109/L以上，随访1年以上无复发。
(2)缓解：贫血、出血症状消失，
血红蛋白达到男120g/L、女l00g/L，白细胞3.5×109/L左右，
血小板也有一定程度恢复，随访3个月病情稳定或继续进步者。
(3)明显进步：贫血、出血症状明显好转，不输血，
血红蛋白较治疗前1个月内常见值增长30g/L以上，并维持3个月不降。
(4)无效：经充分治疗后症状、血象不能达到明显进步者。
