重型再障的治疗患者病情危重，应予以积极治疗。单用雄激素治疗重型再障基本无效。近年来，对重型再障的治疗已取得了不少进展，可根据情况采用下列治疗措施。
1、异基因造血干细胞移植：再障患者造血干细胞质量缺陷是这一治疗措施的依据。年轻（<40岁）重型再障患者如有HLA相合供者可考虑采用。50％-70％的患者移植后可获长期生存。受家庭小型化及其他条件的限制，国内以往较少应用该法治疗重型再障。非亲属供者和脐带血干细胞移植治疗重型再障均已有成功报道，随着国内干细胞库的建立和扩大和其他条件的改善，将会使更多患者获得干细胞移植的救治机会。影响异基因造血干细胞移植疗效的主要因素是排斥和移植物抗宿主病。反复输血增加排斥机率，故拟行异基因造血干细胞移植的患者应避免术前输血。
2、免疫抑制治疗：常用的免疫抑制剂有抗胸腺细胞球蛋白（ATG）或抗淋巴细胞球蛋白（ALG）和环孢素。单独或联合应用，有效率50％-70％。一种药物无效，换用另一种后，约半数患者仍可奏效。联合用药（同时或序贯）效果优于单一用药。ATG或ALG是异种蛋白，副作用有过敏反应和血清病等。环孢素对肝肾有损害作用。国外报道免疫抑制治疗的远期副作用是获得性克隆性疾病，包括PNH、骨髓增生异常综合征和急性白血病，但国内少见。单用造血刺激因子治疗重型再障效果不确切，与联合免疫抑制（ATG或ALG与CsA）配合治疗重型再障，可能提高疗效。因此，联合免疫抑制是目前国内重型再障治疗的主要选择。其他较新的免疫抑制剂如吗替麦考酚酯和他克莫司也已试用于再障治疗，但尚需进一步积累资料才能作出评价。