再障治疗的原则和方法
1.早期诊断，早期治疗
大量资料表明，慢性再障治疗前病程短者疗效较好。治疗前病程小于半年者治愈率高达90%，不足两年者为74%，超过两年者有效率为57%，三者间有显著差异，说明早期治疗再障疗效较好。
2.分型诊疗
慢性再障一般用支持治疗、中医药及雄激素等治疗，总体疗效较好。经适宜治疗超过2/3患者可获长期缓解或基本治愈，但仍有部分患者迁延难愈。严重型再障进展迅速，预后凶险，自然病程6个月左右。其治则需抗淋巴细胞球蛋白（ALG）或抗胸腺细胞球蛋白（ATG）、环孢素、中医药等综合治疗提高疗效。
3.重视支持治疗
如有明显贫血症状，HGB﹤60g/L应予以输血;中性粒细胞﹤0.5X109/L者应保护性隔离并作好皮肤口腔护理.应用免疫抑制剂治疗时需服肠道不吸收抗生素,进无菌饮食.血小板<20X109/L时,出血较重,易发生危机生命的颅内出血,需输注血小板及大剂量丙种球蛋白,使血小板保持在20X109/L以上.
4.坚持治疗
治疗方案确定后应坚持治疗半年以上，切忌疗程不足而频繁换药，以免影响再障疗效。据统计有效病例血红蛋白上升3g，平均需167天，达到10克，平均需254天。不论医生和患者都应当有耐心。另指出有部分病例治疗后红、白两系达到正常，但血小板难恢复，这类病例容易复发是治疗中的难点，须长期治疗。
5.维持治疗
文献报道雄性激素治疗有效病例，停药后近期复发率高达20%以上，临床治疗中观察到24例慢性再障用康力龙治疗缓解后又维持中医治疗2年余，仅1例复发，可见维持治疗对降低再障复发率，提高远期再障疗效有重要意义。
6.联合用药治疗
无论慢性再障或重型再障，联合治疗均比单一用药好，如雄性激素加中药或环孢素A治疗慢性再障疗效显著，高于单用雄性雄性激素；此外，最近我们还观察到抗淋巴细胞球蛋白联合精确中医辨证治疗，环孢菌素A治疗重型再障的有效率明显高于单用抗淋巴细胞球蛋白者。
7.合并症的预防和治疗
本病因应用免疫抑制剂、体质衰减等因素易发生多种感染，严重时可合并肺炎和败血症（由在长期应用广谱抗生素时）。感染往往加重出血和骨髓衰竭，甚至危急生命，因此积极有效清除感染灶、防止外伤出血及月经过多等方面，中医药的培本养血，提高机体防御能力尤显必要，长期依赖输血的患者应注意预防以及治疗继发性血色病。
再障治疗措施：
（一）支持疗法
凡有可能引起骨髓损害的物质均应设法去除，禁用一切对骨髓有抑制作用的药物。积极做好个人卫生和护理工作。对粒细胞缺乏者宜保护性隔离，积极预防感染。输血要掌握指征，准备做骨髓移植者，移植前输血会直接影响其成功率，尤其不能输家族成员的血。一般以输入浓缩红细胞为妥。严重出血者宜输入浓缩血小板，采用单产或HLA相合的血小板输注可提高疗效。反复输血者宜应用去铁胺排铁治疗。
（二）雄激素
为治疗慢性再障首选药物。常用雄激素有四类：①17α-烷基雄激素类：如司坦唑（康力龙，Stanozolone）、甲氧雄烯醇酮、羟甲烯龙（oxｙmetholonE）、氟甲睾酮（fluoxｙmetholonE）、大力补（Dianabol）等；②睾丸素酯类：如丙酸睾酮、庚酸睾酮、环戊丙酸睾酮、十一酸睾酮（安雄）和混合睾酮酯（丙酸睾酮、戊酸睾酮和十一烷酸睾酮）又称"巧理宝"；③非17α-烷基雄激素类：如苯丙酸诺龙和葵酸诺龙等；④中间活性代谢产物：如本胆脘醇酮和达那唑（Danazol）等。睾酮进入体内，在肾组织和巨噬细胞内，通过5α-降解酶的作用，形成活力更强的5α-双氢睾酮，促使肾脏产生红细胞生成素，巨噬细胞产生粒巨噬细胞集落刺激因子；在肝脏和肾髓质内存在5β-降解酶，使睾酮降解为5β-双氢睾酮和本胆烷醇酮，后两者对造血干细胞具有直接刺激作用，促使其增殖和分化。因此雄激素必须在一定量残存的造血干细胞基础上，才能发挥作用，急性、严重再障常无效。慢性再障有一定的疗效，但用药剂量要大，持续时间要长。丙酸睾丸酮50～100Mg/d肌肉注射，康力龙6～12mg/D口服，安雄120～160mg/d口服，巧理宝250mG每周二次肌肉注射，疗程至少6个月以上。国内报告的有效率为34．9％～81％，缓解率19％～54％。红系疗效较好，一般治后一个月网织红细胞开始上升，随后血红蛋白上升，2个月后白细胞开始上升，但血小板多难以恢复。部分患者对雄激素有依赖性，停药后复发率达25％～50％。复发后再用药，仍可有效。丙酸睾酮的男性化副作用较大，出现痤疮、毛发增多、声音变粗、女性闭经、儿童骨成熟加速及骨骺早期融合，且有一定程度的水钠潴留。丙睾肌注多次后局部常发生硬块，宜多处轮换注射。17α烷基类雄激素男性化副反应较丙睾为轻，但肝脏毒性反应显著大于丙睾，多数病人服药后出现谷丙转氨酶升高，严重者发生肝内胆汁瘀积性黄疸，少数甚至出现肝血管肉瘤和肝癌，但停药后可消散。
（三）骨髓移植
是治疗干细胞缺陷引起再障的最佳方法，且能达到根治的目的。一旦确诊严重型或极严重型再障，年龄＜20岁，有HLA配型相符供者，在有条件的医院应首选异基因骨髓移植，移植后长期无病存活率可达60％～80％，但移植需尽早进行，因初诊者常输红细胞和血小板，这样易使受者对献血员次要组织相容性抗原致敏，导致移植排斥发生率升高。对确诊后未输过血或输血次数很少者，预处理方案可用环磷酰胺每天50mg/kG连续静滴4天。国内已开始应用异基因骨髓移植治疗严重再障，并已有获得成功报道。凡移植成功者则可望治愈。胎肝细胞悬液输注治疗再障国内已广泛开展，有认为可促进或辅助造血功能恢复，其确切的疗效和机理尚有待于进一步研究。
（四）免疫抑制剂
适用于年龄大于40岁或无合适供髓者的严重型再障。最常用的是抗胸腺球蛋白（ATG）和抗淋巴细胞球蛋白（ALG）。其机理主要可能通过去除抑制性T淋巴细胞对骨髓造血的抑制，也有认为尚有免疫刺激作用，通过产生较多造血调节因子促进干细胞增殖，此外可能对造血干细胞本身还有直接刺激作用。剂量因来源不同而异，马ALG10～15mg/（kg?d），兔ATG2．5～4．0mg/（kg?D），共5天，用生理盐水稀释后，先皮试，然后缓慢从大静脉内滴注，如无反应，则全量在8～12小时内滴完；同时静滴氢化考的松，1／2剂量在ALG／ATG滴注前，另1／2在滴注后用。患者最好给予保护性隔离。为预防血清病，宜在第5天后口服强的松1mg/（kg?d），第15天后减半，到第30天停用。不宜应用大剂量肾上腺皮质激素，以免引起股骨头无菌性坏死。疗效要1个月以后，有的要3个月以后才开始出现。严重型再障的有效率可达40％～70％，有效者50％可获长期生存。不良反应有发热、寒颤、皮疹等过敏反应，以及中性粒细胞和血小板减少引起感染和出血，滴注静脉可发生静脉炎，血清病在治疗后7～10天出现。环孢菌素A（CSA）也是治疗严重型再障的常用药物，由于应用方便、安全，因此比ALG／ATG更常用，其机理可能选择性作用于T淋巴细胞亚群，抑制T抑制细胞的激活和增殖，抑制产生ＩL-2和γ干扰素。剂量为10～12mg／（kg?d），多数病例需要长期维持治疗，维持量2～5mg/（kg?d）。对严重再障有效率也可达50％～60％，出现疗效时间也需要1～2月以上。不良反应有肝肾毒性作用、多毛、牙龈肿胀、肌肉震颤，为安全用药宜采用血药浓度监测，安全有效血浓度范围为300～500ng/ml。现代免疫抑制剂治疗严重型再障疗效已可和骨髓移植相近，但前者不能根治，且有远期并发症，如出现克隆性疾病，包括MDS、PNH和白血病等。
（五）中医药
(一)补肾生髓法
以补肾为主治疗再障为目前最为有效的中医治法，实验也证实治疗再障的有效方剂能够刺激骨髓造血干细胞生长。
1. 补肾壮阳法
适用于再障以阳虚症状为主者。临床表现除血虚症状外，还兼有形寒肢冷，面肢浮肿，自汗，出血轻或无，便溏，腰膝酸软，舌质淡胖有齿痕，苔白，脉虚大，或沉细。方用右归丸加减。
2.滋补肾阴法
适用于急性再障及部分慢性再障以肾阴虚证候为主者，此型特点为出血现象明显，发热较常见。临床上除血虚症状外，还有身热衄血，手足心热，头晕，目眩，口燥咽干，盗汗，大便干，腰膝酸软，舌苔少，脉细数。方用大菟丝子饮加减。
3. 滋阴助阳法
适用于具有肾阴虚和肾阳虚证候者，或阴虚阳虚证候均不明显者。方用大菟丝子饮加壮阳之品。
(二)补益心脾法
适用于具有心脾两虚证候者，多用于慢性再障病情较轻者，常伍用补肾药物治疗再障。证见：面色苍白无华或萎黄，纳呆，腹胀脘闷，便溏，神疲乏力，舌淡苔白，脉虚无力。方用归脾汤加味。
(三)益气生血法
适用于仅有气血两虚证候，而阴阳五脏证候尚不明显者。多为慢性再障的轻型病例，为治标的辅助治疗。证见：面色不华或萎黄，眩晕，心悸气短，乏力，舌质淡红苔薄，脉儒细。常用方为八珍汤加减。
(四)补肾活血法
活血化瘀药具有改善骨髓造血微环境和免疫抑制的作用，借以解除"髓海瘀阻"和免疫异常所致的骨髓抑制，从而有利于造血细胞的生长。与祖国医学的"瘀血不去，新血不生"的理论相一致。临床上对于用补法治疗效果不著而又无明显出血倾向的患者，在补肾的基础上适当加入一些活血化瘀药物，能够提高部分病人的疗效。
(五)补肾解毒法
有作者认为再障的发生与毒邪有关，在补肾前提下加用清热解毒药物，因为少数患者发病与病毒感染有关，再由于外邪的入侵常能使病情加重。主要用于急性再障伴有发热者，对慢性再障也有一定疗效。