小儿肝炎再生障碍性贫血综合征应按肝炎治疗同时按再生障碍性贫血做双轨治疗。尽管采用雄性激素、皮质激素、抗生素和积极支持疗法，常不能改变其预后，存活率仅10%左右。雄性激素和支持疗法早期可使网织细胞增加，但粒细胞、血小板数难以回升。
近年来使用免疫抑制药、抗胸腺细胞球蛋白(ATG)、骨髓移植和胚肝等治疗，使存活率明显提高。部分一次免疫抑制疗法无效的病例，重复第2次治疗而获得成功，若免疫抑制疗法失败者应早作骨髓移植，胎儿造血细胞移植可直接刺激骨髓造血功能，输入的胎儿造血细胞越多越好，一般应为骨髓细胞的3～6倍，选择胎龄4～5个月胚肝，因其粒系祖细胞含量达到最高峰，最宜选作移植。
小儿肝炎再生障碍性贫血综合征预后严重，病死率高达85%～90%，女性患者较男性略差。Gluckman等认为，治疗前血液检查结果，对预后判断有重要价值，粒细胞<0.2×109/L，网织细胞<10×109/L，1年存活率仅40%，超过上述数值患者，1年存活率为77%。Gamitta将肝炎再障综合征分为两组，一组粒细胞和血小板严重受抑制，淋巴细胞比例>80%～85%，病死率高达90%，大多数病例在3个月内死于感染或出血，失去自行缓解和获得疗效的机会;另一组骨髓轻度受抑制，周围血计数较高，因此，有足够的时间获得疗效或自行缓解，骨髓细胞增生显著低下，非造血细胞比例增高者预后差。