2024年第29届欧洲血液肿瘤学会(EHA)年会于2024年6月13日~6月16日在西班牙首都马德里举行。作为国际血液学领域首屈一指的盛会，2024 EHA汇聚全球顶尖血液专家，共聚一堂分享、探讨最前沿的血液领域研究成果。

来自北京大学人民医院张晓辉教授的《ZANUBRUTINIB AND ELTROMBOPAG AS SECOND-LINE TREATMENTS FOR PATIENTS WITH IMMUNE THROMBOCYTOPENIA: AN OPEN-LABEL, RANDOMIZED, CONTROLLED, PHASE 2 TRIAL》为原发免疫性血小板减少症(ITP)的治疗带来了新的突破，成功入选本届盛会的“口头报告”，引起血液学领域的极大关注。

2024 EHA汇集了来自全球100多个国家、囊括血液疾病各个领域的研究，题材非常广泛。

有20多项来自国内的研究入选此次盛会的“口头报告”，不但数量多、而且质量高，涵盖血液肿瘤以及非肿瘤领域，包括基础研究以及临床研究，聚焦在热点问题以及难点问题上;通过“口头报告”的形式，国内“血液人”在这个世界学术舞台上递交了圆满的答案。

国内的研究从原来的“跟跑”，到现在的“并跑”、乃至“领跑”，体现了国内“血液人”的不断进取、勇攀高峰的科研精神，希望我们继续保持这种昂扬的斗志、不断取得更好的成绩!

原发免疫性血小板减少症是一类是以血小板减少为主要临床特征的血液系统的免疫性疾病，主要发病机制是血小板自身抗原免疫耐受性丢失，导致体液和细胞免疫异常活化，共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足[1]。

ITP在目前的研究和临床实践当中遇到的最主要瓶颈就是长期缓解率比较低，其5年的长期缓解率仅有20%左右，所以实现患者的长期缓解是我们研究和治疗的目标。

BTK抑制剂可以通过抑制布鲁顿酪氨酸激酶、降低或抑制B淋巴细胞激活和增殖，从而减少抗体产生;体液免疫失调在ITP发病机制中起着重要作用，因此BTK抑制剂在ITP领域有很大的应用前景。

2022年10月30日至2023年12月31日，本中心共纳入71例糖皮质激素治疗激素耐药/复发性ITP患者：35例为泽布替尼联合艾曲泊帕治疗的试验组，36例为仅接受艾曲泊帕治疗的对照组。随机对照研究表明：截止12个月的随访，试验组的总体有效率高达77.1%，而对照组为55%，二者具有显著的统计学意义(p<0.05);且两组患者安全性、耐受性良好，没有严重不良事件发生[2]。

目前本中心已经完成了这项前瞻性、II期临床研究，Ⅲ期临床研究也在筹划当中。不断开发具有中国特色的药物，不断开辟新的治疗领域，新型治疗为ITP患者带来获益。

ITP的长期缓解率低是一个重大的临床难题，主要是因为其临床表现存在较大的异质性、严重影响治疗策略。

本中心正致力于ITP的“分层诊断”，即尝试将ITP分成不同的临床亚型，这是一个全新的概念。

期待未来对ITP可以进行精准诊断、精准分层，进而采用不同的治疗策略，通过更加针对性的“个体化治疗”，大大提高患者血小板水平、减少出血事件，最终实现提高患者生活质量的目标。