2023年6月27日，亿腾医药旗下稳可达(芦曲泊帕)新药(5.1类)上市申请正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，适应症为适用于计划接受手术(含诊断性操作)的慢性肝病伴血小板减少症的成人患者。

出血风险不容忽视，

各种原因导致的血小板减少症亟需关注

血小板减少症既包括血液中的循环血小板数低于正常数量的病症，还包括血小板无法发挥正常功能的疾病，主要有原发免疫性血小板减少症(ITP)、慢性肝病成人患者的血小板减少症、肿瘤治疗引起的血小板减少症(CTIT)等。其中，慢性肝病成人患者的血小板减少症在临床非常常见。据报告，中国有4亿慢性肝病患者，慢性肝病伴血小板减少症发生率约6%;约有700万的肝硬化的患者，有高达78%的失代偿性肝硬化患者伴有不同程度的血小板减少，其中14%左右的患者合并重度血小板减少症[1-2]。血小板减少的程度与肝病的严重程度相关，肝病越重、血小板减少的程度也越严重。血小板减少症会显著增加临床出血风险，例如颅脑或其他内脏出血，以及瘀点、紫癜和粘膜出血。目前，我国患有慢性肝病需要择期手术的约有46万人[3]。

然而，在慢性肝病成人患者的血小板减少症领域，仍有很多未被满足的临床需求。血小板输注疗效欠佳、存在感染风险等不利影响，且获得困难可及性差，现有的药物治疗，也存在各方面的问题和不足。第一代升板药物-TPO肽类制剂：存在抗-TPO中和抗体风险;第二代小分子TPO-RA，降低了免疫原性，口服更加便捷，但仍存在升板效率、肝肾毒性、受食物、药物影响等限制，临床亟需更高效、安全、稳定的新一代升板药物，让患者更加获益。

芦曲泊帕有望成为新一代升板优选

芦曲泊帕是新一代口服小分子血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，通过作用于人血小板生成素(TPO)受体的跨膜区[4]，与内源性TPO相同的方式激活信号转导途径，促进血小板的生成。

芦曲泊帕具有噻唑酰胺骨架

和独具创新的末端长C链结构

芦曲泊帕独具创新的末端长碳链结构，口服生物利用度高，具有稳定的血药峰浓度[5-6]，不受饮食状态和药物相互作用影响，药效更好并更稳定[5,7-10]。

芦曲泊帕主药效基团为噻唑酰胺骨架，不存在苯肼结构，不与金属阳离子发生螯合，不会降低血液中药物暴露量，保证药物更高效[11]。

没有肝毒性警示基团(联苯或呋喃环)，肝功能影响小[11-12]。

芦曲泊帕获全球一致认可

芦曲泊帕原研进口，拥有国际先进工艺，相继在日本、美国、欧盟获批，是全球首个获批用于慢性肝病血小板减少症的升板药物，获得国内外指南共同推荐[13-19]。

芦曲泊帕治疗5天后血小板计数达到5万以上并持续21天，任一时间应答率(血小板计数大于5万且较基线升高2万的比例)高达81.8%，能快速、持续、高效升板[20-21]。

芦曲泊帕对肝肾功能影响小[22-23]，无中和抗体风险，更低的门静脉血栓风险[24];不受饮食状态和药物相互作用影响[5,7-10]。

94%的患者使用芦曲泊帕后术前不需接受血小板输注治疗[25]，芦曲泊帕能显著减少出血事件并降低医疗成本(相比血小板输注降低47%)[26]，能满足更多慢性肝病伴血小板减少症患者的用药需求，能惠及更多中国血小板减少症患者。