1. 治疗原则
原发性ITP治疗的目的是使患者血小板计数提高到安全水平,降低病死率;而不是使患者的血小板计数达到正常,所以应尽量避免过度治疗。
对于血小板计数高于30 × 109/U无出血表现,且不存在增加出血风险的危险因素,共识建议对于这此类患者暂不进行治疗,可予以观察和随访;若患者存在增加出血风险的因素,则需提升患者血小板计数至50 × 109/L或正常值;若患者有出血症状,无论血小板减少程度如何,都应该积极治疗。另外,对于有严重乏力症状的患者,若治疗确实可以改善患者乏力症状,则需要对患者进行治疗。
2. 治疗方案
➤一线方案
包括糖皮质激素和静脉注射大剂量丙种球蛋白,新版共识将大剂量地塞米松作为—线治疗的首选推荐。应用糖皮质激素时,要注意避免长期应用出血率的不良反应。
常规剂量泼尼松治疗4周,仍无反应,说明泼尼松治疗无效,应迅速减量至停用。对于泼尼松治疗有效的患者,稳定后尽快减至最小维持量,在减量过程中血小板计数不能维持的患者应考虑二线治疗。大剂量地塞米松治疗,不需要进行糖皮质激素的减量或维持。
➤二线方案
根据大量的临床研究数据,新版共识推荐促血小板生成药物作为ITP二线治疗的首选,包括重组人血小板生成素(rhTPO)、艾曲波帕和罗米司亭。但需要注意的是,由于我国国情复杂,地区之间经济发展差别较大,临床医生在对具体的ITP患者推荐二线治疗的时候,应该依据共识,同时结合患者实际情况(病情及经济情况),进行选择。
抗CD20单克隆抗体利妥昔单抗是ITP二线治疗的次选推荐。标准剂量:375 mg/m2,每周1次,共4次。持续缓解时间长,但起效慢。
虽然新药不断涌现,ITP脾切除率正在逐步下降,但脾切除仍然是治疗ITP非常有效的一种手段。新版共识把脾切除放在了促血小板生成药物以及抗CD20单克隆抗体之后,作为ITP二线治疗的第三推荐。
3. 疗效判断
➤完全反应:治疗后血小板数≥ 100 × 109/L且没有出血。
➤有效:治疗后血小板数≥ 30 × 109/L并且至少比基础血小板数增加2倍,且没有出血。
➤无效:治疗后血小板数< 30 × 109/L或者血小板数增加不到基础值的2倍或者有出血。在定义完全反应或有效时,应至少检测2次,其间至少间隔7d。
➤复发:治疗有效后,血小板计数降至< 30 × 109/L或者血小板数降至不到基础值的2倍或者出现出血症状(定义复发时至少检测2次血小板计数,其间至少间隔1d)。
再障 (>2000)
白血病(>1600)
血小板减少(>1500)
MDS(>1000)
淋巴瘤(>800)