急性髓系白血病（AML）是一组起源于造血干细胞的恶性疾病，作为发病率最高的一种血液恶性肿瘤，AML一直是基础和临床研究的热点。近年来，AML领域不断有新的突破涌现。第四届中国血液学科发展大会于2024年1月5日-7日在天津召开。值此之际，特别邀请中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）白血病诊疗中心主任魏辉教授接受采访，分享AML的研究进展。

白血病作为血液肿瘤领域中非常重要的研究方向之一，这次会议对白血病领域的发展具有重要意义。从专业角度来看，本次会议邀请了众多国内外专家参加会议，他们对白血病领域的前沿研究给予了研究和探索的方向。这次会议为我们未来在白血病领域的研究方向和研究热点提供了很好的线索。

期待本次会议以及未来的会议能更多关注血液系统疾病，特别是白血病领域，希望能对白血病的免疫治疗、靶向治疗以及发病机制和流行病学开展更多的研究。这些研究不仅对白血病患者有积极的影响，还有助于为整个血液系统疾病的患者人群提供更多的健康建议。

到2023年，AML领域并没有出现大量的同类首个（first-in-class，FIC）药物上市。然而，已上市药物在新领域、新适应症和新患者人群方面开展了大量的研究，并积累了丰富的数据。值得注意的是，奎扎替尼在一线治疗方面取得了出色的临床数据，并在FLT3-ITD AML的MRD监测方面也取得了一系列新的认识。

在白血病领域，一系列有望上市的药物在临床试验中取得了一些进展。其中之一是Menin抑制剂，在混合谱系白血病（MLL）中表现出良好的结果，并且安全性较好。同时，Menin抑制剂对NPM1突变AML显示出一定的疗效。此外，CD47单克隆抗体和P53突变体复活剂等药物的研发也取得了进展。过去针对P53突变没有有效的治疗方法，但现在这些药物有望在这类白血病中发挥作用。不论是已上市药物还是未上市药物，在2023年的AML领域都取得了非常好的进展。

在淋系肿瘤中，免疫治疗已经取得了显著进展，并得到广泛应用。然而，在髓系白血病领域，免疫治疗的应用目前还相对有限。然而，我相信未来免疫治疗在髓系白血病领域将会有很好的前景，并取得良好的治疗效果。

目前主要的挑战是在髓系白血病领域缺乏一个理想的靶点。在淋系肿瘤和实体肿瘤中，特别是急性淋巴细胞白血病（ALL），CD19是一个非常好的靶点。在髓系白血病中，由于AML细胞与正常造血干细胞相似度较高，很多潜在的靶点可能会损伤正常的造血干细胞，并带来不可接受的毒性。因此，靶点的选择是目前的主要挑战之一。

未来，我们或许可以通过各种方法来克服这些挑战，包括寻找适合的靶点以及选择能够克服毒性的方法。如利用细胞治疗和抗体治疗等方法，我们可以有限度地应用，以应对这些挑战。因此，为了克服这些挑战，我们需要进一步研究AML的发病机制，尤其是其免疫层面，并对免疫治疗的各种方法进行更深入的研究，以将免疫治疗应用于AML的治疗中。