发表评论2021年6月4日，艾伯维AML高峰论坛以线上形式召开，在线浏览量达4200余人次。诸多血液学专家及学者以网为系，共话AML中外理论前沿进展、思考诊治时代变迁，并分享“实战”经验，优化维奈克拉在中国的临床应用，希望更规范的临床管理能为中国AML患者带来更多获益。

大咖所向，重视维奈克拉实践论证

会议由艾伯维中国总经理欧思朗先生拉开帷幕，在对与会专家表示欢迎后，他表示自维奈克拉在中国上市开卖后，已有三千余例患者使用了维奈克拉，这为临床广泛应用累积了宝贵的经验。另外，他希望在血液领域专家的支持下，尽快推进维奈克拉进入医保，使广大患者受惠。最后，他也代表艾伯维公司承诺将长远支持中国血液领域的学术发展。

随后大会主席纷纷发言，上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授表示，维奈克拉的上市是AML领域的一个里程碑，在临床应用方面需尽快促成医保的纳入及临床实践的验证，用确切的疗效和惠民的价格造福更多AML患者。北京大学血液病研究所黄晓军教授指出，维奈克拉的出现对AML领域的发展举足轻重，如何用好这个“好武器”则是重中之重。哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授也表示，维奈克拉在血液领域颇有前途，鉴于其在unfit AML患者中的突出表现，在中国快速获批且领先于日本、欧洲等国家，希望尽快开展中国真实世界研究，便于临床掌握经验，为患者服务。南方医科大学南方医院刘启发教授最后也表示，关注维奈克拉的临床实践对患者的临床获益极为重要，并预祝大会圆满举行。

中外碰撞，维奈克拉推进AML时代变迁

以“靶”论治，靶向治疗时代已来

在黄晓军教授、马军教授的主持下，浙江大学医学院附属第一医院金洁教授以“AML患者‘Fitness’评估再思考”为题分享了国内外AML“Fitness”患者评估标准的变迁。

在强诱导化疗时代，患者“能否耐受”是AML抉择一线治疗方法的主要依据。然而以维奈克拉为代表的新型靶向药物在临床逐渐可及，AML治疗可选择的方案与日俱增，正式进入靶向治疗时代。随着基因组测序的快速发展，分子遗传学已成为AML患者预后分层的重要依据。耐受性结合预后因素，AML治疗评估的重要依据已经从“Fitness” 变迁为“Eligible”，即从“是否耐受”到“是否适合”。在当前靶向治疗时代，基因突变+Fitness评估相结合是AML的一线治疗选择依据。而且，金洁教授相信，随着这些新型靶向药物地不断探索，未来AML的治疗模式可能为患者特征+疾病特征+Eligible评估+方案疗效评价的综合性评估标准，通过个体化治疗，促使AML患者长期生存。

以“唯”领衔，革新AML诊疗标准

接着中国医学科学院血液学研究所魏辉教授解读了《AML中国诊疗指南(2021版)》的更新要点。他表示新版指南尚在不断完善中，现阶段新版指南在初级检查中补充了IDH1/2基因突变、在预后分组中补充和完善了NPM1突变及FLT3-ITD突变分层，进一步体现了分子遗传学在AML诊治中的重要性。在治疗方面，以2a证据等级推荐维奈克拉联合阿扎胞苷或地西他滨用于具有不良预后因素、适合强诱导化疗的60-75岁患者;不适合标准剂量化疗的60-75岁患者以及年龄>75岁或有严重非血液学合并症的患者。新版指南更以1a证据等级推荐维奈克拉联合阿扎胞苷或地西他滨作为经低强度诱导化疗治疗后达CR患者的治疗选择。魏辉教授也指出，中国指南采纳国内研究者开展的RCT研究证据，以指导国内临床治疗中国患者，更符合我国国情。

以“V”奠基，探索未来

沈志祥教授和北京大学人民医院刘开彦教授主持了澳大利亚白血病和淋巴瘤研究组(ALLG)Andrew Wei教授的“Era of the new standard of Care and beyondfor AML patient ineligible to Intensive Chemotherapy”主题报告环节。Andrew Wei教授表示，通过VIALE-A及VIALE-C研究，维奈克拉联合阿扎胞苷或地西他滨已经成为不适合强诱导化疗或者年龄≥75岁的AML患者的新标准治疗，而且该方案的适用患者范围可能并不止于此。他还通过病例及自身经验分享了肿瘤溶解综合征(TLS)预防、血液学不良反应(AE)的管理经验。同时他也指出，在耐药患者的停药时机、“靶向” NPM1 MRD、年老体弱患者及改善维奈克拉联合方案治疗失败患者的结局方面值得深入探索，未来这些结果的公布将进一步完善维奈克拉的临床应用。

随后，在沈志祥教授和刘开彦教授主持下，Andrew Wei教授与金洁教授、魏辉教授及上海交通大学医学院附属瑞金医院沈杨教授一起探讨了，维奈克拉联合方案在伴不良预后因素且不适合强诱导化疗的年老患者(如核心结合因子相关[CBF]AML)中的应用、年龄较轻且适合常规化疗的老年AML患者是否可使用维奈克拉、不同维奈克拉联合方案的协同作用及维奈克拉治疗后发生严重血液学AE且不适合移植患者的处理等问题，为中国临床的使用提供了参考。

精益求精，维奈克拉探索中国AML临床

规范使用，最大化临床患者获益

在上海交通大学医学院附属瑞金医院李军民教授、福建医科大学附属协和医院王少元教授及四川大学华西医院牛挺教授的主持下，南方医科大学南方医院张钰教授、河南省肿瘤医院魏旭东教授、苏州大学附属第一医院陈苏宁教授及北京协和医院段明辉教授，分别结合从维奈克拉的最佳剂量、AE管理、疗程探索及联合使用抗真菌药物方面进行了分享，并就维奈克拉的临床实践管理问题展开了讨论。

【最佳剂量】张钰教授表示，经过多项研究的探索和反复验证后，维奈克拉联合去甲基化药物治疗AML的最佳剂量为400mg。相比其他剂量，此剂量下的缓解率、缓解持续时间和总生存期最佳，且安全可耐受。年龄、体重、种族及肾功能均对维奈克拉的表观清除率无影响，因此这些患者无需调整剂量，但重度肝功能损害患者建议降低50%的剂量。而对于如何监测维奈克拉的血药浓度，张钰教授表示目前还没有足够的数据标准，有待进一步探索。

【AE管理】魏旭东教授表示维奈克拉联合阿扎胞苷的AE可预测可管理。以血液学AE为主，一般在第1个周期较为明显，但随着治疗周期的延长，血象逐渐恢复，持续时间缩短。对于未获得CR的患者，不建议调整剂量或者疗程，应继续使用以达到缓解。对于已获得CR的患者，如出现≥4级血液学不良反应，且恢复时间超过14天，可考虑缩短维奈克拉的治疗天数至21天。魏旭东教授也分享了河南省肿瘤医院的真实世界数据，与临床实验数据相似，维奈克拉体现了良好的疗效和安全性。

【疗程探索】陈苏宁教授表示，获得缓解的患者应持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。即使是获得CR的患者，继续治疗可显著降低复发风险，延长生存。至于获得微小残留病(MRD)阴性的患者，目前尚无证据支持其停用维奈克拉。陈苏宁教授还指出，VIALE-M研究正在探索常规化疗后获得首次缓解的AML患者，采用维奈克拉联合阿扎胞苷维持治疗的效果，结果可期。而且他也相信，维奈克拉长期治疗的模式还将进一步优化。

【抗真菌药物联用】段明辉教授也讨论了在使用维奈克拉治疗期间，联用抗真菌药物的相关问题。他首先指出维奈克拉治疗期间真菌感染风险低于传统化疗，因此预防策略与传统化疗有所不同，新诊断的AML患者可能不需要抗真菌预防。对于必要进行唑类抗真菌药物预防的患者，建议先完成维奈克拉剂量提升，再直接降低剂量与唑类药物联合;在停用唑类后建议经过2-3天的洗脱期再调整维奈克拉剂量。如发生真菌感染，选择抗真菌药物时可以考虑非唑类。

在讨论环节，李军民教授、王少元教授、牛挺教授、张钰教授、魏旭东教授、陈苏宁教授及段明辉教授采用循证结合实践，通过研究数据、临床实际及亲身病例，对剂量的选择、血药浓度的变化及监测、发生骨髓抑制后的治疗选择、以及对感染的影响等维奈克拉临床管理问题进行了解答。

总结

本次会议最后由刘启发教授总结，他表示本次会议不仅从国外最新进展到国内研究近况方面，对AML治疗相关进展进行了探讨，也重点聚焦了AML治疗的“明星药物”——维奈克拉在临床的应用问题，如何用好、如何使其更广泛的适用于AML患者，是每一位血液领域医生的“必修课”。优化管理、重视实践，方可使维奈克拉疗效得以真实体现，未来再加之医保的普及，相信维奈克拉定能在血液领域大展宏图，更进一竿!