儿童iMCD患者的临床特征和疗效

尽管iMCD儿童患者疾病负担很重，但针对儿童iMCD患者的研究十分有限，此前并不清楚司妥昔单抗在成人患者的研究证据能否适用于儿童。一项研究纳入了全球注册登记研究ACCELERATE中的19例18岁以下iMCD患者，平均年龄13.6岁（最小的2岁），84%的患者伴随严重的TAFRO综合征（血小板减少、全身水肿、发热、骨髓纤维化、器官肿大）。9例患者接受了含司妥昔单抗的治疗。在6例司妥昔单抗±糖皮质激素的患者中，5例获得缓解。在这项研究中，司妥昔单抗±糖皮质激素的缓解率很高，初步支持其在儿科iMCD中的应用。未来需要进一步研究司妥昔单抗在更大的儿童患者队列中的有效性以及其他治疗方法，以优化儿童患者的治疗。

李剑教授点评

iMCD是一种可危及生命的血液系统罕见病，由于患者罕见且分散、难以开展大型临床研究。本次ASH发布的这项基于机器学习模型的研究，探索了一项新的大规模队列建立的方法，一定程度上降低了人工筛选病例的复杂性。研究显示随着司妥昔单抗的获批和国际循证共识指南的发布³，应用司妥昔单抗的患者逐渐增加，一线使用司妥昔单抗为患者带来了更好的生存预后。这次ASH另一项关于儿童iMCD患者的研究也初步提示了司妥昔单抗对于儿童患者的治疗价值。

此前发表在Lancet Oncology的司妥昔单抗关键临床试验，是迄今全球Castleman病领域唯一的RCT研究，证实了司妥昔单抗治疗iMCD的有效性和安全性⁴；且治疗有效者长期司妥昔单抗维持后，6年疾病控制率高达97%，生存率100%⁵。基于司妥昔单抗的临床研究证据，目前已被多个国内外共识指南推荐用于iMCD治疗，也是在我国大陆及港台地区、美国、欧盟等唯一批准用于iMCD的治疗药物。相信随着司妥昔单抗被正式纳入国家医保，将为更多的中国Castleman病（铃铛病）患者带来希望。此研究模型在一定程度上为iMCD真实世界研究证据“添砖加瓦”，中国Castleman病协作组也将开展更多iMCD相关研究，为改善患者预后提供参考。