血液系统疾病虽在内科系统中属于相对少见疾病，但其发病率有逐渐增高趋势，除少数有自愈倾向的病种外，绝大多数血液病为难治性或恶性疾患。因此，对人类身体健康及社会都造成了重大影响。中西医血液病工作者在本世纪中末期对血液病的认识和治疗有了较大的进展，中医药治疗某些血液病在世界上产生了很大震动。使一些原来人们认为的“不治之症”变成了可以治愈性疾病。然而就目前的科技水平而言，尚有许多问题没有得到满意地解决或尚未得到彻底解决。下面就血液系统几种难治性疾病治疗状态综述如下：

一、白血病

白血病为世界范围内研究的热点。就现阶段而言，急性白血病仍以联合化疗为主要治疗手段，化疗的主要目的是取得完全缓解和延长生存期。急非淋的完全缓解率（CR）为60%~80%，大宗样本CR在60%左右，3~5年无病生存率最高可达20%~40%，一般单用化疗5年生存率为15%；急淋（包括儿童）的CR为70%~90%，长期无病生存率达25%~50%。绝大多数患者因白血病细胞对化疗药物的耐药或治疗相关毒性而死亡。异基因骨髓移植4年生存率59%，自身骨髓移植为50%左右。近十几年来，用全反式维甲酸（RA）治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）取得了优于化疗的疗效，CR达80%以上。其作用机理为诱导分化而非细胞毒作用，为急性白血病治疗开辟了新途径。中药砷制剂（雄黄、砒霜等）治疗APL的CR亦达80%以上，远期疗效令人满意。其毒副作用小，病人耐受性好，对化疗及RA耐药的病人仍可取得缓解。其作用机理初步表明为促进细胞凋亡，同时也有部分诱导功效，可能还存在更深层次的机制有待于进一步研究。中药砷剂治疗APL的疗效在世界范围内得到公认，这是中医药在世界血液病领域中做出的重大贡献。目前存在的主要问题：①鉴于原发性耐药的发生，仍有20%~40%的患者不能取得缓解；②化疗药物毒副作用突出，对于老年患者或伴有脏器功能损害的患者无法耐受化疗；③白血病细胞对化疗药物产生继发性耐药而导致疾病复发；④中药对APL及M2b类型白血病有较高的缓解率，对其他类型的诱导治疗几乎无效，主要目的是配合化疗起到增敏减毒的辅助作用，除我院能用中西医结合方法使急性白血病的CR达到80%以上外，其他单位尚未显现出较的疗效；⑤微小残留白血病是疾病复发的根源，目前除骨髓移植能够消灭部分患者的残留白血病细胞外，其他方法尚未得到证实；我们在中医药治疗残留白血病方面作了多年的工作，并取得了较好的临床疗效。基于上述问题，在未来的中医药研究应该做以下工作：①寻找对抗耐药的药物，以增加缓解率、减少复发率、提高治愈率；②开发具有广谱低毒抗白血病的新药。③根据疾病的不同阶段进行有机的中西医结合治疗；④消灭残留白血病细胞。

慢粒目前仍以化疗减轻症状为主，90%的患者可获得缓解，我院研制的中成药，对治疗慢粒有比较突出的疗效。异基因干细胞移植是唯一能够治愈该病的方法，约能使50%的患者获得长期无病生存。鉴于骨髓移植受到种种客观因素限制，仅有少数患者能够进行。因此积极研制能够延缓急性变的药物是慢粒治疗未来发展的主方向。

二、其他难治性血液病

再障是血液系统较为常见的难治性疾患。有人长期随访了近400例再障患者，其病死率为42.6%，其中急性再障为91.6%，慢性再障为24.6%。我国慢性再障的5年生存率为58.7%，明显高于国外疗效，是中西医结合的结果。中医药治疗再障已近半个世纪，从补气养血和补益心脾法逐渐摸索到了以补肾为中心的更有效治法。除补肾治法外，近十余年来还有清热解毒、活血化瘀等治法。当前单纯中医治疗有效率在30%左右；雄性激素或环孢霉素A治疗有效率均为50%左右；免疫抑制剂治疗急性再障的有效率在40%~60%，多药联合治疗有效可提高到70%~90%；骨髓移植治疗的有效率为70%~80%，最高可达到90%，长期生存率约为50%；中西医结合治疗再障总有效率为85%。约30%～50%的患者可以治愈。实践表明：中西医结合治疗可以提高有效率、基本治愈率和缓解率；降低复发率，远期效果令人满意。目前存在的主要问题为：①起效时间缓慢，治疗周期长；②疗效尚不够完全。③中药起效较慢，急性再障须采用中西医结合措施；

骨髓增生异常综合征发病率高于白血病，通常采用诱导分化剂、小剂量化疗、联合化疗，其有效率一般在50%左右，中位数生存期仅1年余。自体骨髓移植效果不满意，异基因骨髓移植疗效不如白血病。从有限中医药治疗的资料来看多用滋补方法，而且多采用中西医结合方式，总有效率为70%以上。但目前药物治疗仍不能阻止向白血病发展。含砷中药治疗本病有苗头。今后的主攻方向应是提高生存质量、延缓向急性白血病转化。

免疫性血液病也是治疗的难点。许多血液病与免疫异常有关，其中特发性血小板减少性紫癜发病是常见的出血性疾病，急性型患者绝大多数可以在短期内自愈。而慢性型患者治疗难度大，目前主要的对策是出血明显时给予激素等药物渡险关，根治十分困难。中医药治疗在在改善出血症状方面较为明显。