2021年是“十四五”开局之年，恰逢建党100周年。2021年的国家医保药品目录调整，将认真贯彻党中央、国务院决策部署，坚持以人民健康为中心，着力维护最广大参保人的切身利益。多发性骨髓瘤(multiple myeloma，MM)作为恶性血液肿瘤，其5年生存率仅为24.8%1，严重威胁着我国人民的生命健康。达雷妥尤单抗是全球首个，目前中国唯一获批的CD38单抗，它的出现为MM的治疗开启了全新的靶向免疫治疗时代，重新定义了骨髓瘤的治疗，并以其更深缓解和更长生存的临床疗效，为患者带来了生命的曙光。达雷妥尤单抗单药或联用方案治疗复发或难治性MM患者，已先后获得美国NCCN3、欧洲ESMO4、美国MAYO5、中国多发性骨髓瘤诊治指南6等众多权威指南一致推荐。

恰逢其会 应运而生

给多发性骨髓瘤患者带来新希望

MM是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，在很多国家是血液系统第二常见的恶性肿瘤7-8，多发于老年人，根据最新流行病调研显示，中国MM发病率约为1.03/10万2。虽然MM的治疗已经取得了重大进展，但终会复发且无法完全治愈。随着连续复发、症状反复、生活质量恶化，缓解的机率和持续时间通常会随之减少，达雷妥尤单抗上市前，多次复发或难治性MM患者常常面临无药可治的困境，且自身免疫功能低下，组织器官功能严重受损。

2015年，达雷妥尤单抗作为全球首个获批的全人源CD38单抗应运而生10。达雷妥尤单抗的出现填补复发和难治性MM成年患者的临床治疗空白，适用于单药治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成年患者，患者既往接受过包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的治疗且最后一次治疗时出现疾病进展，以及与来那度胺和地塞米松联合用药或与硼替佐米和地塞米松联合用药治疗既往至少接受过一线治疗的多发性骨髓瘤成年患者11。

全新机制 精准出击

快速消灭骨髓瘤细胞

达雷妥尤单抗具有双重作用机制12,14：直接抗肿瘤活性和免疫微环境的调节。直接抗肿瘤活性体现在补体依赖的细胞毒作用(CDC)、抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用(ADCC)、抗体依赖的细胞吞噬作用(ADCP)、Fcγ受体介导的交联诱导凋亡;免疫调节作用体现在调节肿瘤微环境(降低免疫抑制性CD38酶的活性)、消耗CD38+免疫抑制细胞、激活CD8+杀伤T细胞和CD4+辅助T细胞。与既往获批的其他靶向药物相比达雷妥尤单抗作用机制更直接更全面。

更深缓解 更长生存

使更多难治或复发多发性骨髓瘤患者获益

在GEN501和SIRIUS两项大型临床试验的合并分析中，达雷妥尤单抗单药治疗多次复发的MM患者起效快，≥PR(部分缓解)的患者达到缓解的中位时间为0.95个月13。同时，达雷妥尤单抗显著延长患者生存期，在整体患者中(复发2-14次，中位复发5次的患者)中位总生存期(OS)可达20.5个月13，相比传统治疗方案(中位OS仅为5-7个月14)有显著的提高。达雷妥尤单抗单药治疗方案具有良好安全性和耐受性，很少出现因不良反应而终止治疗的事件，显著提升了患者的生活质量。

另外，首次复发MM治疗中取得深度和长期缓解仍然是巨大的临床未满足需求。达雷妥尤单抗的联合方案治疗复发MM患者，其中位无进展生存期(PFS)达到45个月16，显著优于来那度胺联合地塞米松的17.5个月;对于首次复发患者，其中位PFS更是高达53.3个月16;

同时，对于复发或难治性MM患者，多项大型3期临床研究的荟萃分析显示，含达雷妥尤单抗方案是最有效的治疗方案17。

星光不负 惠及更多患者

强烈呼吁达雷妥尤单抗进入国家医保目录

MM是一种全身性，目前尚不可治愈的肿瘤疾病，给患者带来了严重的身体、心理和经济负担，尤其是对于多次复发的MM患者，疾病进展后其生命质量在各维度均出现普遍下降，因此对复发难治患者，控制疾病进展意义重大。此前获批的药物作用机制相对单一，且在复发难治性骨髓瘤治疗方面疗效有限，患者获益非常局限。达雷妥尤单抗是全球首个全人源CD38单抗，具有较好的临床疗效和安全性证据，自2019年上市至今，得到广大临床医生的认可。目前达雷妥尤单抗已被美国、德国、英国、韩国、中国台湾等53个国家和地区纳入医保报销范围，惠及众多患者。对于这一类安全有效且显著延长患者生存的临床用药，如果能纳入我国医保，势必会造福更多骨髓瘤患者，因此，强烈呼吁骨髓瘤领域第一个CD38单抗——达雷妥尤单抗纳入国家医保!