倾听患者心声
MM患者渴望重新拥抱生活,提高生活质量
MM是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病,中国MM发病率逐年增高,从1990年至2019年增加了209%1。MM患者常伴有贫血、骨骼疼痛、肾功能损害等临床表现,这些症状严重影响患者的生活质量。由于MM的复杂性和异质性,目前的治疗方法仍无法完全根治疾病,患者往往反复复发,需要长期接受治疗,虽然部分患者能够获得长期生存但生活质量欠佳。此外,MM患者心肾并发症发生率高,容量超负荷风险高2。基于此,MM的治疗目标不再局限于获得深度缓解、延长无进展生存期(PFS),同时需注重提高患者生活质量,并尽可能减少治疗相关的不良反应3。
因此,MM患者亟需一种更安全、便捷、有效的治疗方式如皮下注射剂型药物。皮下注射剂型药物给药便捷4,有助于提高患者生活质量并创造更安全、便捷的生活。因此,皮下注射剂型药物或是MM患者的新治疗选择。
了解未尽之需
AL型淀粉样变性患者等待第一缕曙光,改善生存
AL型淀粉样变性是一种罕见的浆细胞疾病,临床表现多样,患者主要表现为心脏、肾脏、神经系统等器官的功能损害5,预后较差。一项研究显示在2010年至2019年期间,无心脏受累患者的中位总生存期(OS)为8.8年,而心脏受累的患者预后更差,中位OS仅为2.6年6,亟需进一步改善患者的预后。但AL型淀粉样变性长期以来一直缺乏有效的治疗方案。
目前AL型淀粉样变性的主要治疗方案均为针对克隆性浆细胞的治疗5,《系统性轻链型淀粉样变性诊断和治疗指南》中指出患者的治疗目标为降低体内单克隆免疫球蛋白轻链的水平,阻止淀粉样蛋白在重要脏器的进一步沉积,减轻或逆转淀粉样蛋白沉积导致的器官功能障碍5。但传统的治疗方法主要依赖于化疗和支持性治疗,存在疗效有限7、起效时间超过1个月7和不良事件发生率高8等困境,未能达到患者的治疗目标。因此,针对AL型淀粉样变性患者的治疗需求,寻找一种创新的治疗药物具有重要的意义。目前,免疫治疗已在AL型淀粉样变性中展开探索,或是新型治疗选择9,10。
小结
浆细胞疾病患者存在较多未被满足的临床需求,如MM患者的生活质量欠佳和心肾并发症发生率高、AL型淀粉样变性患者预后不佳和长期存在治疗空白,亟需治疗升级。基于浆细胞疾病患者未满足的临床需求,并随着科技的不断进步和研究的深入,我们相信未来会有更多的突破和创新,为患者提供更多选择,让他们能够远离疾病的阴霾,重新回归生活。