佚名 2024年07月20日
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恶性血液疾病诊疗管理-靶向药物助力AML领域发展开启新篇

急性髓系白血病(AML)是高度异质性的血液系统恶性肿瘤,患者预后较差且易复发,寻求AML有效诊疗策略仍是临床重点话题。近年来,随着分子生物学的发展以及临床对AML认识的深入,精准诊疗对于改善AML患者预后的重要作用逐渐凸显。


2024年7月12日,由北京整合医学学会主办的“恶性血液疾病诊疗管理-NEXT领航适界巡讲”在天津盛大召开。本次巡讲汇聚众多国内权威血液学专家学者,聚焦前沿热点,结合临床实践中的具体问题进行专题报告,赋能我国恶性血液疾病领域发展更上一层楼。医脉通特别整理主要内容,以飨读者。


提纲挈领,纲举目张——开场致辞


会议伊始,福建医科大学附属协和医院李乃农教授、北京大学人民医院王昱教授共同致辞。他们指出,近年来,AML领域取得较大进展,FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)抑制剂、异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)抑制剂等靶向药物发展迅速。希望这些创新药物能改善AML患者治疗结局,也希望本次巡讲能为AML临床治疗提供参考。最后,预祝巡讲取得圆满成功。



起而行之,笃行不怠——启动仪式


为搭建院际交流、地区间交流平台、推进我国恶性血液疾病诊疗管理规范化进程、为更多患者带来治疗希望,“恶性血液疾病诊疗管理-NEXT领航适界巡讲”正式启动,与会专家学者于线上、线下共同完成启动仪式并进行合影留念。

撷英拾萃,聚而论道——学术汇报与讨论


01聚焦前沿,精准诊疗助力FLT3突变AML发展


在王昱教授的主持下,吉林大学第一医院谭业辉教授分享了2024欧洲血液学会(EHA)年会中FLT3突变AML诊疗进展。他指出,FLT3突变AML患者预后较野生型及非突变患者较差,二代测序(NGS)技术可用于检测首次复发时FLT3-内部串联重复(ITD)微克隆,靶向药物可改善FLT3突变AML患者预后。靶向药物中,二代FLT3抑制剂吉瑞替尼临床优势突出,COMMODORE试验及真实世界研究表明,吉瑞替尼可延长FLT3突变复发/难治(R/R)AML患者中位总生存期(OS)及无事件生存期(EFS)、提高完全缓解(CR)率,且吉瑞替尼联合*新型药物治疗FLT3突变R/R AML患者亦可获益,或是未来研究的重要方向。


随即,谭业辉教授、天津医科大学总医院宋嘉教授、中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)翟卫华教授、王昱教授进行了精彩讨论,并指出,造血干细胞移植是AML重要的治疗方式,但FLT3突变的持续存在影响患者预后。值得注意的是,FLT3突变可在疾病复发和进展中获得或丢失,其动态检测方法仍需持续探索。


02“移”路守护,半相合移植联合靶向药物为FLT3突变AML患者保驾护航


在上海交通大学附属第一人民医院宋献民教授的主持下,香港大学深圳医院杨华教授介绍了靶向药物时代下AML造血干细胞移植治疗新选择。她表示,国内外权威指南一致推荐造血干细胞移植用于AML治疗,然而,FLT3突变持续存在影响患者预后。半相合造血干细胞移植对提高FLT3-ITD突变患者生存获益更具优势,且多项研究显示,患者移植后接受FLT3抑制剂吉瑞替尼维持治疗可改善预后,2年OS率可达90%,2年EFS率可达74%,复发率明显降低,表明吉瑞替尼或为FLT3突变AML患者维持治疗优选药物。


随即,杨华教授、浙江大学医学院附属第一医院王华锋教授、中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)张荣莉教授进行了精彩讨论,并指出,需对FLT3突变AML患者进行综合评估以确定是否可以接受移植,如移植前状态、化疗结局、供者选择、经济条件等,且应对患者进行足疗程维持治疗以降低复发风险。


03靶向引领,FLT3抑制剂推动FLT3突变R/R AML治疗迈向新时代


在四川省人民医院黄晓兵教授的主持下,中国医学科学院血液病医院梁晨教授分享了FLT3抑制剂治疗FLT3突变R/R AML相关进展。她表示,异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是FLT3突变R/R AML患者重要治疗选择,但移植后复发是导致患者治疗失败的主要原因,维持治疗不容忽视。吉瑞替尼作为新一代FLT3抑制剂,为AML维持治疗带来了新选择。临床研究显示,与接受其它维持治疗方案的FLT3突变R/R AML患者相比,移植后接受吉瑞替尼维持治疗的患者2年OS率及无复发生存(RFS)率更高、2年累积复发率更低,证实吉瑞替尼对FLT3突变R/R AML患者维持治疗获益。


随即,梁晨教授、中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)魏嘉璘教授、天津市第一中心医院邓琦教授、黄晓兵教授进行了精彩讨论,并指出,若FLT3突变AML患者接受一疗程3+7诱导治疗后无缓解或出现复发,可在综合评估后考虑加用FLT3抑制剂;对于接受移植的FLT3突变AML患者,可在移植后3个月内启动FLT3抑制剂维持治疗,并推荐接受1-2年维持治疗。

04精益求精,FLT3抑制剂助力优化造血干细胞移植全程管理


在李乃农教授的主持下,中国医学科学院血液病医院杨栋林教授介绍了FLT3突变AML移植治疗优化管理。他表示,造血干细胞移植是AML患者诱导缓解后首选治疗方案,但移植前仍存在FLT3-ITD突变的患者生存获益受限,移植前MRD阴性/非FLT3-ITD突变患者生存获益更多。FLT3突变患者移植前接受FLT3抑制剂桥接治疗可改善生存获益,且对于接受allo-HSCT的FLT3-ITD突变AML患者,可使用FLT3抑制剂吉瑞替尼维持治疗,以降低移植后复发率、延长生存,同时增强移植物抗白血病效应、为二次移植创造条件。


随即,济宁医学院附属医院张颢教授、李乃农教授进行了精彩讨论,并指出,对于拟接受造血干细胞移植的FLT3突变AML患者,移植前应达到MRD阴性,同时应积极接受维持治疗以进一步改善预后。


05精雕细琢,期刊的编辑、校对、审读及出版


在广东省第二人民医院张青教授的主持下,《中华血液学杂志》杂志社社长董文革教授分享了期刊的编辑、校对、审读、出版相关内容。她表示,临床学者在投稿时应了解拟投期刊及各栏目格式要求,熟悉已发表的同类文章并建议引用,向正确的网站进行投递,署名时明确主体责任单位,不建议著录同等贡献作者,寄送材料包括:原始稿件、论文介绍信及授权书、基金审批复印件等。常见的拒稿原因主要包括研究主题无新意、研究设计缺陷、研究结果造假及拼凑数据及态度不端正等问题,提示研究人员应积极参与有关“提出好的研究问题、选择适合的研究设计及有效报告研究结果”等方面的培训。



随即,董文革教授、广东省中医院吴远彬教授、兰州大学第一医院刘蓓教授进行了精彩讨论,并指出,在国际期刊中,对于移植领域,Bone Marrow Transplantation、BMJ-British Medical Journal、Leukemia等杂志均为出色选择,可根据具体疾病进行投递;在中华医学会期刊中,临床研究仍占据较大比例,亦较受出版青睐。


06寻幽入微,NGS技术全面赋能AML临床诊疗


在天津医科大学第二医院白洁教授的主持下,天津协和博精医学诊断技术有限公司宁乔杨博士分享了NGS在AML中的临床应用。她表示,NGS技术在AML领域应用广泛,如根据基因检测结果可对患者进行准确诊断分型;同时,基因突变是各类血液肿瘤预后判断的重要依据,根据NGS结果可对患者进行预后评估;基因突变检测还可提供分子治疗靶点,对应靶向药物进行治疗,且基因突变可导致患者对某些药物敏感或者耐受,及时进行检测有助于治疗方案的调整;此外,NGS技术对MRD监测、克隆演变及疾病进展评估、移植前供者选择等均具指导意义。


随即,宁乔杨博士、山西医科大学第二医院郑转珍教授、河南省肿瘤医院张青兰教授、中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)姜尔烈教授进行了精彩讨论,并指出,通过NGS检测可对不同突变患者耐药情况进行精准评估,以指导临床合理用药,同时,FLT3-ITD突变伴NPM1、DNMT3AR882突变或FLT3-ITD突变伴NUP98突变的AML患者推荐早期接受移植治疗。


治疗血液病是一个需要坚定信念并且持之以恒的过程 希望患者能树立正确的治疗观念坚持就会胜利!!!!袁六妮