再生障碍性贫血（AA）是一种获得性骨髓造血衰竭性疾病，其主要临床表现为贫血、感染和出血等。随着免疫抑制治疗和造血干细胞移植（HSCT）的不断进展，AA的疗效有所提高。但由于目前同胞全相合HSCT受限于患者年龄、体能状况、供者来源以及治疗相关风险等，大部分患者最终接受免疫抑制治疗。但免疫抑制治疗的血液学完全缓解率不高，AA的治疗需求仍未被满足。
