第64届美国血液学年会（ASH）将以线下及线上形式于2022年12月10日~13日召开，本文精选了大会上公布的有关多发性骨髓瘤的治疗现状、特殊人群的预后分层等相关摘要，欲知详情，且见下文！

治疗现状

Poster #2111

英文标题：Worldwide Network for Blood and Marrow Transplantation (WBMT) Global Study on Baseline Characteristics and Clinical Outcomes in NEWLY Diagnosed Multiple Myeloma Patients Undergoing Upfront Autologous STEM Cell Transplantation, a Study Off 61,725 Patients from 629 Centers

关键作者：Laurent Garderet

关键信息：这项研究是迄今为止全球范围内对ASCT后结局进行分析的最大规模研究。最常见的预处理方案是200mg/m²的美法仑。在全球范围内，12个月时非复发死亡率低至1%，而复发率为16%。中位OS为7年，中位PFS为3年。ASCT仍然是NDMM患者的有效且安全的治疗选择。

Poster #2260

英文标题：Real-World Treatment Patterns and Outcomes of Patients with Newly Diagnosed Multiple Myeloma: An Analysis Using National Health Insurance Service Database

关键作者：Yoosun Lee

关键信息：该研究共纳入8367位患者，其中接受移植的患者为2442位，未接受移植的为5925位；整体人群中位OS为3.36年，接受移植的中位OS显著优于未接受移植患者（7.04年 vs 2.32年）。含新药的治疗方案虽然改善了OS，但ASCT仍然是延长OS的重要治疗手段。

Poster # 1894

英文标题：Efficacy of Frontline Treatments for Newly Diagnosed Transplant-Ineligible Multiple Myeloma, a Network Meta-Analysis

关键作者：Maggie Wong

关键信息：一项网络荟萃分析比较了TIE NDMM患者使用不同一线治疗方案的有效性，结果显示无论细胞遗传学风险如何，含Daratumumab的多药方案是TIE NDMM患者的优选治疗方案。

Poster #3194

英文标题：A Retrospective Comparison of the Side Effect Prevalence and Severity of Multiple Myeloma Triplet Vs Quadruplet Induction Therapy

关键作者：Nathan W. Sweeney

关键信息：该研究总共纳入1204例患者，总体来看，四药联合方案治疗多发性骨髓瘤相较于三药联合方案并没有额外增加严重不良反应发生率；因此药物方案的选择，更需要关注的是因为不良反应导致的治疗中断，而不是方案中的药物数量，从而获得持续的疾病控制。

Poster #1900

英文标题：Cause Specific Analysis of Very Early and Early Mortality in Patients with Multiple Myeloma: Continued Improvements and Changes over Last 25 Years

关键作者：Vinit Singh

关键信息：近年来多发性骨髓瘤的早期死亡率有所下降，但仍是临床面临的一个重大挑战。与MM相关原因相比，非MM相关原因占早期死亡率的比例一直在上升。尽早实施针对特定病因的应对办法，如生活方式改变、早期筛查和感染预防，可以进一步降低高危人群的早期死亡率。

Poster #2266

英文标题：Multiple Myeloma Transplant: Examining the Intersection of Access, Age and Race

关键作者：Ashley E. Rosko

关键信息：年龄、种族和地区水平的社会经济状况影响移植的接受和MM诊断后的总体生存率。区域级社会经济地位（SES）可能是独立于移植的MM存活的重要驱动因素。

危险分层

Poster #3229

英文标题：Is the Second Revision of the International Staging System (R2-ISS) for Multiple Myeloma Valid in a Real-World Population from China?

关键作者：Wenqiang Yan

关键信息：R2-ISS评分模型可以有效预测现实世界中MM患者的预后。虽然1q21+会导致不良结果，但不同的拷贝数不会产生额外的不良影响，这为R2-ISS中1q21＋的修订提供了有力的证据。

Oral #648

英文标题：Combining Plasma Cell Leukemia-like Status with the Second Revision of the International Staging System Improves Risk Classification

关键作者：Davine Hofste op Bruinink

关键信息：浆细胞白血病样状态（PCL基因转录特征）在NDMM的R2-ISS分类中具有独立的预后价值。浆细胞白血病样MM合并R2-ISS IV可能导致NDMM的异常高风险，中位OS仅为7个月。

Poster #1906

英文标题：The Impact of Dynamic Assessment of Risk Stratification at the Time of Disease Progression in Patients with Multiple Myeloma

关键作者：Huishou Fan

关键信息：在疾病进展时可以使用ISS和R-ISS进行风险分层再评估。进展时重新分期的预后意义大于诊断时分期的预后价值，高分期的患者会有更差的预后。

Poster #1901

英文标题：A Simple Risk-Scoring Model for Estimating the Prognostic Impact of 1q Gain in Patients with Newly-Diagnosed Multiple Myeloma

关键作者：Fengyan Jin

关键信息：+1q MM患者的异质性导致预后结果差异很大。该研究提出了一个简易的三层风险评分模型，用以指导此类HRMM患者更好地进行疾病风险管理。

Poster #4518

英文标题：The Independent Adverse Prognostic Significance of 1q21 Gain/Amplification in Newly Diagnosed Multiple Myeloma Patients

关键作者：Hongying You

关键信息：1q21+患者具有临床意义的终末期器官损伤和较高的肿瘤负担，是NDMM患者预后不良的独立高危细胞遗传学因素，其中4个或更多拷贝数和主要克隆位置与预后结果显著相关。将FISH、CytoScan与相关染色体异常合并分析，可以更准确地分析临床特征、疗效评估和预后，尽早发现预后不良的患者，并提高未来基于风险分层的治疗策略的可能性。

Poster #1892

英文标题：Evolving Pattern Improves the IMWG 2/20/20 Classification for Patients with Smoldering Multiple Myeloma

关键作者：Luis Gerardo Rodríguez-Lobato

关键信息：在SMM患者的IMWG分类中增加疾病进展动态监测模型（evolving-2/20/20系统），当基线M蛋白≥30g/L或<30g/L时，在诊断后的前12个月内M蛋白数量分别增加至少10%或25%，被定义为疾病进展。该模型能够对超高风险的患者更精确的风险分层。这些患者需要更密集的随访，并可能需要接受早期治疗。

Oral #646

英文标题：Individualized Treatment-Adjusted Risk Stratification in Newly Diagnosed Multiple Myeloma

关键作者：Francesco Maura

关键信息：本研究描述了NDMM患者的首个个体化预测模型，该模型纳入了1840名接受各种治疗的患者的数据，分析基因组、临床和治疗因素的相互作用，使得NDMM个体化的风险预测和治疗决策得以实现。

Oral #647

英文标题：Increased Levels of Circulating Plasma Cells in Patients with Newly Diagnosed Multiple Myeloma Are Independently Associated with Poor Prognosis

关键作者：Evangelos Terpos

关键信息：研究结果证实了NDMM中循环肿瘤细胞（CTC）水平增加具有负面且独立的预后影响，并表明该因素可用于改进风险分层的模型。由于液体活检比组织活检更能代表整个肿瘤负荷，因此CTC水平可作为实时评估患者疾病和免疫状态的新标志。

Poster #4528

英文标题：Evaluating Concordance between International Myeloma Working Group (IMWG) and Simplified Frailty Index (SFI) Among Older Adults with Multiple Myeloma (MM)

关键作者：Andrew Gahagan

关键信息：在老年MM患者中，虚弱患者占比为25%（IMWG-FI）至32%（SFI），由此可见，SFI和IMWG FI评估系统之间只有适度的一致性，且当使用患者报告版本的ECOG PS时，一致性更差。因此在比较两种衰弱指数结果的时候应考虑到潜在的错误分类。

Oral #171

英文标题：Need for Dynamic Frailty Risk Assessment Among Older Adults with Multiple Myeloma: A Population-Based Cohort Study

关键作者：Hira S Mian

关键信息：随着时间的推移，虚弱状态或改善或恶化，因此当前虚弱状态可以比基线状态更好的预测治疗结局。未来的策略旨在进一步评估并纳入动态虚弱状态监测，以提供更有针对性的治疗。

预后参数

Oral #251

英文标题：Stem Cell Autograft Minimal Residual Disease Negativity Improves Outcomes after Autotransplant for Multiple Myeloma

关键作者：Noriko Nishimura

关键信息：ASCT治疗后，自体干细胞移植物MRD阴性患者的PFS和OS均有所改善，因此自体干细胞移植物的MRD状态作为临床结果的一个预后参数的潜在效用，对指导后ASCT治疗有重要意义。

Poster #2288

英文标题：Prognostic Value of Translocation 11;14 in Patients with Relapsed/Refractory Myeloma Receiving Anti-CD38 Therapy

关键作者：Ghulam Rehman Mohyuddin

关键信息：在这项真实世界研究中，经CD38单抗治疗后，有t(11;14)突变的患者与没有t(11;14)突变的患者相比，生存结局未观察到明显的差异。越来越多t(11;14)患者接受BCL2抑制剂如维奈克拉治疗，然而CD38单抗治疗仍然是这类患者治疗方案的重要组成部分，而合并bcl-2抑制剂和CD38单抗的协同策略应在临床试验中进一步探索。

Oral #644

英文标题：Co-Occurrence of High-Risk Lesions Is a Consistent Predictor of Ultra-High Risk Multiple Myeloma in Newly Diagnosed and Relapsed/Refractory Patients – Meta-Analysis of 5,808 Trial Patients

关键作者：Martin F. Kaiser

关键信息：这项大型荟萃分析首次证明了NDMM和RRMM中通过扩展基因图谱进行的一致风险识别。我们的结果有力地支持了临床试验中单打击/高风险和双打击/超高风险患者群体的评估和报告。这些数据还强调了在常规患者护理中获得扩展基因图谱的重要性，最低要求是获得所有患者的gain（1q）、t（4；14）和del（17p）的完整结果。

Oral #115

英文标题：Impact of Presence and Amount of Clonal Plasma Cells in Autografts Affect Outcomes in High-Risk Multiple Myeloma Patients Undergoing Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplant

关键作者：Oren Pasvolsky

关键信息：自体移植物中的克隆浆细胞（CPC）对高危多发性骨髓瘤患者ASCT后的预后有重要影响。即使在ASCT前达到VGPR以上和MRD阴性CR的患者中，CPC的存在和数量也都是低PFS和OS的高度预测性因素。

Poster #3222

英文标题：Impact of High-Risk Disease on Outcome after CAR-T Cell Therapy for Multiple Myeloma: A Meta-Analysis of 759 Patients

关键作者：Nico Gagelmann

关键信息：高危细胞遗传学与RRMM接受CAR-T治疗后的不良预后显著相关。虽然EMD患者的ORR无显著差异，但这类患者的复发和较差生存率的风险显著增加。

Oral #762

英文标题：Risk-Adapted Therapy Directed According to Response (RADAR, UK-MRA Myeloma XV) – Comparing MRD-Guided Treatment Escalation and De-Escalation Strategies in Patients with Newly Diagnosed Myeloma Suitable for Stem Cell Transplantation

关键作者：Kwee Yong

关键信息：UK-MRA RADAR研究是一项全国性、多中心、风险适应、根据疾病反应指导TE NDMM治疗的多臂多阶段的II/III期试验。由遗传风险分类和患者MRD状态决定ASCT后是否提高或降低治疗强度。

Poster #4490

英文标题：The Co-Occurrence of 1q21+/1q23+ and t(4;14) Abnormalities with Specific Clone Size Is Predictive of Shorter Response to Transplant in Patients with Multiple Myeloma

关键作者：Michael P. Ozga

关键信息：该研究显示了伴有单染色体异常的MM患者与合并有1q21+/1q23+和t(4;14)的高危患者的差异。定量克隆的多少对生存预后的影响显示，克隆少的患者比“双重打击”[1q21+(或1q23+)>20%和t(4;14)>30%]的患者有更好的生存结局。因此，临床医生不仅要注意高危染色体异常的存在，而且要注意异常克隆的多少也会影响患者的生存预后和疾病特征。

Poster #3202

英文标题：Analysis of Clinical Characteristics and High-Risk Factors of Patients with Extramedullary Relapse Multiple Myeloma

关键作者：XiaoYan Yue

关键信息：在硼替佐米为基础的方案治疗的患者中，髓外复发率约为24%。其中骨外（EME）复发更为常见，且生存率极低。确诊时LDH升高、高钙血症、髓外受累和脾肿大是NDMM患者髓外复发的独立危险因素。

Poster #3178

英文标题：Plasma Cell Leukemia: A Multicenter Retrospective Study of 130 Patients

关键作者：Iloabueke Chineke

关键信息：该多中心回顾性研究展示了新药时代下美国的PCL病人临床实际治疗模式以及生存预后，生存分析结果强调了sPCL预后较差，亟需新的治疗方案，在有限的数据统计下，移植能够延长pPCL以及sPCL患者的总生存。

Poster #4539

英文标题：Predictors of Response to Radiation Therapy and of Progression to Multiple Myeloma in Patients with Solitary Bone and Extramedullary Plasmacytomas

关键作者：Beatrice Fregonese

关键信息：放疗对孤立骨相关浆细胞瘤（SBP）与孤立性髓外浆细胞瘤（EMP）有局部控制作用，然而向MM进展的问题仍然严峻，其中SBP更易进展成MM（5年进展成MM的患者中，SBP占比64%，EMP占比28%）。

Oral #469

英文标题：Circulating Clonal Plasma Cells at Diagnosis and Peripheral Blood Measurable Residual Disease Assessment Provide Powerful Prognostication Biomarkers in Newly-Diagnosed Multiple Myeloma Patients Treated without Autologous Transplant

关键作者：Prashant Ramesh Tembhare

关键信息：该前瞻性研究表明，诊断时的循环克隆性浆细胞定量为未经自体移植治疗的NDMM患者提供了一个强有力的预后因素，外周血MRD评估为预测无事件生存率和OS提供了一个独立的生物标志物。

Poster #2321

英文标题：Real-World Study of Patients with Triple-Class Exposed Relapsed or Refractory Multiple Myeloma: Analysis across a Spectrum of Advanced Disease Stage Patients in the United States

关键作者：Qiufei Ma

关键信息：尽管三重暴露、三重难治、五重暴露的MM患者越来越多，却没有很好的标准治疗方案。在目前的治疗方法下，治疗时间短，门诊次数、住院次数及天数、治疗费用都很高，这些数据强调了对这类患者治疗新方案的巨大需求未得到满足。

Poster #3204

英文标题：Patient Characteristics and Survival Outcomes of Lenalidomide Exposed non- Refractory vs. Lenalidomide Refractory Multiple Myeloma Patients in the HONEUR Federated Data Network

关键作者：Roman Hajek

关键信息：与暴露于Len但非难治性的MM患者相比，Len难治性患者的总生存期明显较短。因此目前对延长Len难治性人群生存结局的有效治疗方案有很大需求。

Poster #4530

英文标题：Drug Class Refractoriness, Not Number of Prior Lines of Therapy (LOT), Properly Classify Patients with Relapsed and Refractory Multiple Myeloma (RRMM) Receiving Contemporary Regimens

关键作者：Luciano J. Megala Costa

关键信息：在接受RRMM治疗的患者中，药物种类的耐药，而不是既往治疗的线数，是影响ORR和PFS的重要因素。

Poster #2283

英文标题：Impact of Disease Progression, Line of Therapy, and Response on Health-Related Quality of Life in Multiple Myeloma: A Systematic Literature Review

关键作者：Rafael Fonseca

关键信息：HRQoL的改善与理想的治疗结果（如延迟疾病进展、更少的治疗线数和获得更深的缓解）密切相关。然而，研究设计的异质性和现有的有关HRQoL与疾病进展、治疗方案和治疗应答的研究数量有限表明，在该领域需要进一步有针对性的研究，以改善患者预后。

Poster #4536

英文标题：Update on the Outcome of M-Protein Screening Program of Multiple Myeloma in China: A 7-Year Cohort Study

关键作者：Wenjing Wang

关键信息：对住院患者进行常规M蛋白筛查能带来更早的诊断和更好的患者预后。这项研究更新了通过筛查驱动和终末器官症状驱动模式诊断的MM患者的7年随访结果。