儿童白血病的治疗
一、手术疗法
由于白血病细胞遍布骨髓和其它许多器官,用手术治疗这种癌症是不行的。手术甚至对于诊断也没有什么作用,因为骨髓吸气和活组织切片检查足以诊断出白血病。治疗进行前,医生常常会把一根小塑料管(静脉插入器)插入大的血管。管端位于胸部或上臂皮肤下,可用来取血样和导入静脉药物,而不用刺破皮肤。小孩的父母学会照看静脉插入器非常重要。
二、放射疗法
用于治疗白血病的放射疗法只用来治疗脑膜和睾丸中的白血病细胞;也偶尔在紧急情况下用于治疗气管收缩。对后一种情况,用化学疗法取代放射疗法,效果会快一些。
三、化学疗法
化学疗法把抗癌药物注入肌肉、静脉、脑脊液或口服。这些药物进入血液循环,到达人体各个部位,从而使
化疗对白血病这样已扩散的癌症能起作用。白血病治疗时要使用几种抗癌药物。某些白血病细胞发生基因变化,能抵抗
化疗。多药耐药(MDR)基因的转变使白血病细胞把某些
化疗药物从细胞内排到细胞外,使得细胞内积聚的药物剂量不足以杀死癌细胞。这种基因在治疗急性髓细胞性白血病(AML)和T细胞白血病时尤显重要。一般来说,治疗急性髓细胞性白血病(AML)会在短期内使用高剂量化疗药物;而治疗急性淋巴细胞性白血病(ALL)会在长期内使用低剂量化疗药物。
化疗药物能杀死癌细胞,但同时也会破坏正常细胞和引起副作用。这些副作用取决于药物种类、剂量及使用时间。癌症化疗药物攻击正在分裂产生新细胞的细胞。药物能起作用是由于癌细胞分裂和繁殖的持续时间比正常细胞的更长。然而,也有某些正常细胞如骨髓、口腔、肠道和毛囊里的细胞,分裂也很快。这些正在分裂的细胞是最易受到化疗破坏的。因此,儿童可能会由于白血球数降低导致毛发脱落、口腔疼痛、腹泻或呕吐以及抵抗感染的能力降低;也会由于
血小板数降低导致瘀血和出血,以及由于红血球数降低导致疲劳。这些有关血细胞数量的问题,同样也会由白血病所引起。虽然这些问题在治疗初期会因为化疗作用变得很糟糕,但随着正常细胞的恢复和白血病细胞的消亡,情况会有所好转。副作用是暂时的,治疗结束后就会消失。
减少副作用有很多办法。化疗时可以服药来防止或减少恶心和呕吐。作为生长因子的药物可以提高白血球数量。
肿瘤消除综合症(TLS)是白血病细胞快速消亡所带来的化疗副作用。当白血病细胞被破坏后,它们释放出有害物质进入血液,会影响肾脏、心脏和神经系统。通过让儿童喝大量的水以及服用帮助人体处理这些物质的药物(如重碳酸盐和别嘌呤醇),可以预防出现这种情况。
直接遭受化疗药物损害的器官包括肾脏、肝脏、睾丸、卵巢、大脑、心脏和肺。只要小心监护,基本上不会出现致命的副作用。如果出现严重的副作用,就要减少或停止化疗(至少暂时性地)。因为对器官的某些副作用是永久性的,所以要小心监护和调整药物剂量。
急性淋巴细胞性白血病(ALL)治疗时的其中一个严重副作用是可能患上另一种白血病——急性髓细胞性白血病(AML)。其中5%接受治疗的病人在服用表鬼臼脂素和烷基化物等化疗药物后,出现了上述情况。儿童治愈白血病后也有患上非霍奇金
淋巴瘤或其它癌症的危险。但是,这些危险不能否认化疗对于治疗白血病等病症的明显疗效。
四、干细胞移植(SCT)
这种治疗方法主要针对采用常规甚至强化化疗治愈可能性很小的儿童。干细胞移植用于急性淋巴细胞性白血病(ALL)消除后在12~18个月内复发的病人。把干细胞移植用于治疗首期化疗结束18个月后才复发的急性淋巴细胞性白血病(ALL)患者,目前尚有争论。这些儿童继续进行下一疗程的标准剂量化疗,效果较好。
另一方面,由于患有急性髓细胞性白血病(AML)的儿童复发很快,因此一些医生建议在某些儿童的AML一消除马上就进行干细胞移植。
现在主要有两种形式的干细胞移植:异体和同体。异体移植时,捐献者的基质细胞与患者的是同一类型。通常,捐献者是患者的兄弟或姐妹,很少是没有亲戚关系的。异体干细胞可以从多种骨髓抽出物中得到,或从循环血液中分离出来。
同体干细胞移植时,患者自己的干细胞被从他的骨髓或血液中取出。医生担心进行同体干细胞移植时把白血病细胞重新放回病人体内,为避免这种情况,医生把干细胞从病人体内取出后,用化疗或抗体进行治疗,去除所有白血病细胞。对每个步骤,要确保病人情况有所缓解,否则白血病易复发。
取自捐献者或病人的干细胞要小心冷藏。接着,对患病儿童进行化疗(有时也有放疗),从而破坏骨髓中的残留癌细胞及所有正常细胞。然后,把干细胞解冻,象输血一样输回儿童体内。
骨髓或循环血液干细胞移植过程仍是一种相当新颖和复杂的治疗方法。如果医生认为移植对小孩有利,那么,小孩最好在国家认可的、对移植治疗和康复管理有丰富经验的癌症中心接受治疗。
五、临床试验
在患者身上进行新的或实验性的治疗手段的研究,称之为临床试验。医生对患者进行临床试验,是因为医生相信这种治疗方法对患者有好处。实际情况也大都如此。一种治疗方法被美国食品药品管理局(FDA)批准使用,需经过三个阶段的临床试验。
第一阶段研究的目的在于找出如何运用新的治疗方法及安全性有多大。医生仔细观察患者,看有无有害的副作用。这种治疗方法已在实验室和动物身上经过严格试验,但对患者的副作用还是不能完全预料。
试验的第二阶段在第一阶段评估了安全性的前提下,确定治疗方法的疗效。通过对患者肿瘤的仔细测量,来观察这种治疗方法的抗癌效果。另外,为了监控患者反应,任何副作用都应被仔细记录和评估。
试验的第三阶段需要许多患者的参与。有些试验招收了上千个病人,其中的一组接受标准治疗方法的治疗,以便新的治疗方法与之相比较。接受标准治疗方法治疗的这一组叫做“控制组”。例如,对某种癌症,控制组可能接受标准的化疗;而另一病人组可能接受试验药的治疗,来观察是否能提高 生存机会。对第三阶段试验的病人,应密切监控副作用,一旦副作用太严重,就要停止治疗。
然而,治疗也存在一些风险。试验涉及的所有人事先都不知道,这种治疗方法是否有效及可能导致何种副作用。(这正是试验所需要发现的。)虽然大多数副作用会及时消失,但某些可能会是永久性甚至致命的。值得注意的是,即使标准治疗方法也有副作用。病人综合考虑各种因素,会认为临床试验是有好处的。