由于白血病是一种全身性疾病，而不像实体瘤那样相对局限于身体的某一部位，手术和放射治疗有一定局限性，因而，以联合化疗为主的综合治疗便成为治疗白血病的主要方法。
（一）急性白血病化疗
白血病细胞虽是一类异常增殖的肿瘤细胞，但其细胞增殖、分化与DNA和RNA密切相关。因而干扰核酸代谢和破坏核酸结构的化学药物也可用来治疗白血病。首先确定白血病的类型，然后再选择适当的药物。例如急淋首先选择长春新碱，急粒则以柔红霉素为首选药物，肾上腺皮质激素多适用于急淋。白血病化疗如应用不当，易产生耐药性而使治疗归于失败。为了防止耐药性的产生，首治时应用对白血病细胞极敏感的药物，剂量在病人耐受范围内尽可能加大，采用联合或序贯化疗，务望在极短时间内（2～3周或1～2个疗程）杀伤大量肿瘤细胞而使疾病进入至缓解期。化疗疗程以超过白血病细胞增殖周期或倍增时间为妥。急性白血病的倍增时间为4～5天，所以抗白血病药物应连续应用5～10天，使进入周期的所有细胞都受到药物作用。为了避免造血系统不可逆性损害，应该间歇用药，以使正常血细胞得以恢复而白血病不致增殖为准则。正常白血细胞复原较白血病细胞为快，而血细胞从骨髓增殖池释放至外周血中需8～15天，因而间歇期应以1～2周左右为好，这样既能杀灭大量的白血病细胞又有利于血象恢复。对造血系统抑制较少的药物（如长春新碱或激素）一般可连续给药。
1.化疗方法
急性白血病化疗可分成诱导缓解后继续治疗两大阶段：①诱导缓解：即指白血病细胞减少到一定程度，正常造血功能得以恢复，患者症状消失，一般检查方法血片中不能找到白血病细胞。用于诱导的药物要求对白血病细胞较敏感，短期内（1～2个疗程）能杀伤大量白血病细胞，而正常骨髓干细胞得到复原。所以诱导缓解药物不但要求有特异的抗白血病细胞的效能，而且，对非增殖细胞也应具有杀伤效力，并不致在短期内产生耐药性。目前，急淋的诱导缓解药以长春新碱加泼松，急非淋以阿糖胞苷加柔红霉素或三尖杉为基本方案。目前，均主张要争取早期诱导，特别重视初治疗效，速战速决，1～2个疗程即予缓解，不但缓解率高，而且存活时间也较长。对白血细胞不增多性白血病可先用小量化疗，如阿糖胞苷或三尖杉合并肾上腺皮质激素，待血象稍上升，再按一般化疗方案治疗。对此类患者必须反复检查骨髓，调整剂量。②缓解后继续治疗：经上述治疗后，虽然疾病已进入缓解期，但体内仍残留一定数量白血病细胞，必须继续应用抗白血病药物，并间竭使用大剂量巩固强化，以消灭尽可能多的白血病细胞，从而取得长期无病存活期。缓解期治疗药物要求耐药性出现缓慢，且与诱导缓解药物无交叉耐药性。对继续治疗时间目前尚无统一意见，大多主张急非淋在完全缓解后巩固强化6～8个月即停药；急淋患者经巩固强化后，尚须维持治疗3年之久。目前国内常用方法是在急淋缓解后，再用诱导缓解的原方案巩固2～4个疗程，然后用6-巯基嘌呤和甲氨蝶呤长期口服维持；也可在缓解后每周加用一次环磷酰胺200～300ml/m2，每2～3个月用联合化疗强化一次；也可在第1年内每月交替应用各种诱导化疗方法。对复发或耐药病例，现多采用大量或中等剂量阿糖胞苷加上其他化疗，完全缓解率及生存率可明显提高。
（1）急性白血病诱导缓解的几种联合化疗方案
①初治急性淋巴细胞白血病
VP方案：
长春新碱 1.4mg/m2,静脉注射，每周1次；
泼尼松 40～60 mg/m2·d，口服，第1～14天。
每4周一疗程，或直至完全缓解。
VDP方案：
长春新碱 1.4mg/m2,静脉注射，每周1次；
泼尼松 40～60 mg/m2·d，口服，第1～14天。
柔红霉素 30～50 mg/m2,静脉注射，每周1次。
一般4周为一疗程。
VDCP方案：
长春新碱 1.4mg/m2,静脉注射，每周1次；
泼尼松 40～60 mg/m2·d，口服，第1～14天。
疗程为28天；
柔红霉素 30～40 mg/m2,静脉注射，第1～3天，第15～17天；
环磷酰胺 600～800 mg/m2,静脉注射，第1、15天。
VDLP方案：
即在VDP方案基础上，于第17～28天静脉滴注左旋门冬酰胺酶6 000U/m2,每日1 次。
整个疗程为28天。
②初治急性非淋巴细胞白血病
DA方案：
柔红霉素 30～70mg/m2,静脉注射，第1～3天；
阿糖胞苷 100～150 mg/m2,持续静滴或分早晚2次静脉点滴，第1～7天。
HA方案：
三尖杉酯碱 3～4 mg/m2,静脉滴注，第1～7天；
阿糖胞苷 100～150 mg/m2·d，持续静滴或分早晚2次静脉点滴，第1～7天。
LD-ARA-C方案：
阿糖胞苷 100～mg/m2，每12小时一次，静脉点滴或皮下注射，连续15～21天为一疗程。
维A酸 30～120 mg/m2·d，分3～4次口服，直到完缓解。
主要适用于急性非淋巴细胞白血病变异型（M3），对少数非变异性急性白血病（非M3）也有效。
③难治和复发性白血病的治疗
一部分急性白血病虽经标准的一线化疗方案治疗，但仍不能取得完全缓解，称为原发性耐药；大部分取得完全缓解的急性白血病患者终因药物治疗诱使细胞特性改变，导致耐药的产生，即白血病细胞对化疗药物不敏感，正比例本病复发，抵消为继发性耐药。另一种急性白血病为细胞毒药物能大量杀伤白血病细胞，即白血病细胞对化疗敏感，待疗程结束后由于白血病细胞快速再生，导致治疗失败，变为再生耐药或生物耐药。白血病细胞对化疗药物产生耐药是根治白血病的最大障碍。难治性急性非淋巴细胞白血病的定义为：①初治病例对一线诱导治疗无效；②在首次缓解6个月内的复发；③虽然在首次缓解6个月后复发，但以原方案再诱导失败；④第二次及二次以上的复发。
难治或复发急性白血病的当治疗原则是：①选用无交叉耐药的药物组成新方案；②使用加大剂量的常规药物；③采用与现在常用药物作用机理不同的抗白血病新药。对耐药患者在化疗的基础上加用环孢素或异搏定等可逆转耐药现象。对复发患者一般先采用原有效的诱导方案，若在治疗过程中复发或原发或原方案再诱导无效，对急性淋巴性白血病可选用下列方案： 
MOAD方案：
甲氨蝶呤 100mg/m2，静脉滴注，第1天；
左旋门冬酰胺酶 1 500U/m2，静脉滴注，第2天；
长春新碱 1.5mg/m2，小壶滴入，第2天；
地塞米松 6mg/m2，第1~10天口服。
每10天为一疗程。根据骨髓增生程度可连续使用3~4个疗程。
但甲氨蝶呤每10天以50%的剂量递增，直到达到225mg/m2·d为止。
该方案骨髓抑制较轻，缓解后使用强有力的化疗方案。
HD-MTX方案：
甲氨蝶呤 1~3g/m2，其1/3剂量先于30分钟内静脉滴注完毕，同时鞘内注射
甲氨蝶呤10 mg/m2，余2/3剂量持续静脉滴注24小时。滴完后12小时开始给予
亚叶酸钙，其总剂量按所用甲氨蝶呤剂量的10%计算，分8次注射，每次间隔6
小时。
HD-Ara-C方案：
阿糖胞苷 0.5~3g/m2，每12小时静脉滴注一次，共8~12次。可适当加用下列药物之一，如依托泊苷、替尼泊苷、米托蒽醌、4-去甲柔红霉素等二线化疗药物或左旋门冬酰胺酶等。
对于急性淋巴白血病还可选用下列方案：
MV方案：
米托蒽醌 7.5 mg/m2，静脉滴注，第1～3天；
足叶乙甙 75 mg/m2，静脉滴注，连用5～7天。
IA方案：
4-去甲柔红霉素 8 mg/m2，静脉注射，第1～3天；
阿糖胞苷 100～150 mg/m2，静脉注射，连用7天。
对再生耐药可在化疗间竭期使用维甲酸及干扰素，可能会改善治疗效果，因为体内研究发现此两药能减慢急性淋巴细胞白血病细胞之增殖速度。
（2）急性白血病缓解后化学治疗方案
缓解后治疗目的是进一步减少残留的白血病细胞，对延长病人的无病生存期是十分必要的。
①对于急性淋巴细胞白血病可用以下方案：
a.可用原诱导方案；
b.VA方案：
替尼泊苷 100～150 mg，静脉注射，每周2～3次；
阿糖胞苷 100～200mg/m2·d，分早晚2次静脉滴注，第1～7天。
c.MD-MTX方案：
甲氨蝶呤1～3g/m2，持续24小时静脉滴注。
3个化疗方案交替强化9个疗程，而后用甲氨蝶呤20 mg/周、6-巯基嘌呤75 mg/m2·d，口服维持治疗。在此期间应鞘内注射甲氨蝶呤7.5 mg/m2，每周1次，连用4周以上预防中枢神经系统白血病。
②对于急性非淋巴细胞性白血病可用DA方案（DNR 40 mg/m2，静注，第1~3天；Ara-C 150~200 mg/d，分2次静注，12小时一次，第1~7天）、HA方案（高三尖杉酯碱4~6 mg/d，静注，第1~2天；Ara-C 150~200 mg/d，分2次，12小时一次，第1~7天）及MD-Ara-C（0.5~1.0 g/m2静脉注射每12小时1次,共8~12次）交替强化9个疗程。可以不作维持化疗。
2．诱导分化治疗
⑴小剂量阿糖胞苷：常用的小剂量阿糖胞苷的剂量为10~20 mg/m2，每12小时一次，皮下注射，15~21天为一疗程，也有报道用3 mg/m2者。现认为小剂量阿糖胞苷适用于：①老年急非淋患者；②由骨髓增生异常综合征转化而为急性白血病；③继发性急性白血病。小剂量阿糖胞苷被认为有诱导分化作用，但尚不能排除其细胞毒作用，很可能诱导分化是次要的。
⑵维A酸诱导分化治疗急性早幼粒细胞白血病：维A酸是维生素A的衍生物。大量体内外研究证明，维A酸（ATRA）能诱导急性早幼粒细胞白血病（APL）细胞向成熟方向分化，ATRA是通过诱导分化促进早幼粒细胞向成熟方向分化的。国外学者报道了应用小剂量ATRA治疗急性早幼粒细胞白血病APL的疗效。病人和方法：15个不同研究所的30名M3患者口服ATRA25 mg/m2·d，1曰2次，至完全缓解。完全缓解的标准为骨髓异常早幼粒细胞消失及外周血象正常2个月以上。结果24/30人达完全缓解（显效），初发患者口服10/14人达完全缓解（30～90天内）；4例对化疗无效者全达完全缓解（15～30天内），2例死亡。1993年第二届全国维甲酸治疗白血病研讨会纪要指出：维A酸疗法是适合我国国情的一种很好的疗法；其疗效高，使用方便，不受医疗设备等条件的限制。维A酸治疗APL，其缓解率高，并不引起骨髓抑制，病人生存时间长。TARA常用剂量为每日45～60 mg/m2，分次口服。据有人研究，ATRA剂量减至每日20 mg/m2，分次口服，不仅完全缓解率与上述剂量时相等，而且可使白细胞增设的峰值下降，毒副反应可以减少。对于ATRA治疗APL缓解后，其治疗方式公认为：ATRA治疗达完全缓解后，必须用强巩固，然后用化疗或化疗和维A酸交替应用断续治疗，这样才能获得长期存活。
（二）慢性白血病化疗
以上重点介绍慢粒的化疗。
1.慢性期化疗
（1）单药化疗：
①马利兰：为目前治疗"慢粒"最有效的药物，缓解率高达95%。用法：每天4～8 mg，最大不超过12g，当白细胞计数大于100×109/L时，用量可大于8 mg；当白细胞计数小于100×109/L时，用量小于8mg；当白细胞计数大于20×109/L时减至2mg；当白细胞计数小于10×109/L～15×109/L，血小板计数小于100×109/L以上，每天2～4mg维持，或服数日停数日。一般治疗2～3周后白血胞下降，3～4周可取得缓解。
②靛玉红：每日200～300mg，分3次口服，用药后白细胞总数在14～42天（平均29.7天）开始下降，部分病例白血胞下降前稍有上升，大约经过46～108天（平均71.6天）取得骨髓缓解。
③羟基脲（HU）：本品能抑制嘌呤与嘧啶核苷酯的酶促还原作用，从而阻断DNA合成。用于慢性粒细胞白血病有较好的疗效，对马利兰抗药者有效。用法：成人0.5g/次，1日3～4次，口服。待白细胞降到10×109/L时，改为维持量0.5～1g/日，白细胞低于6.0×109/L者应停药。
（2）联合化疗：根据慢粒病人存在慢性克隆和急性克隆的假设，有人建议在慢粒治疗效果不满意或缓解后可间歇使用联合化疗。推荐方案有：马利兰+6-MP，Ara-C=6-MP，U+6-MP+PDN（泼尼松），DNR（柔红霉素）+Ara-C+PDN+6-MP。但根据观察，经过联合化疗并未能延长慢性期，亦未能防止急性变。 
2.急性变的治疗
（1）单药化疗：急性变时血象原始细胞百分数、白细胞总数迅速升高的患者，需及时加强化疗，以防在脑微血管内发生白细胞郁滞性病变，即"原血细胞危象"，可用CTX20mg/kg，静脉注射，或HU75mg/kg，静脉注射，或马利兰100mg，口服，隔两周用药一次，直至缓解。需及时预防处理高尿酸血症，可口服别嘌呤醇。若有脑血管症状或中枢系统白血病者，除全身化疗外，应考虑加用一疗程头颅放疗或单用甲氨蝶呤加阿糖胞苷鞘内注射。
（2）联合化疗：原则上应按照急变细胞类型确定。使用方案虽多，但未取得显著进展。 
急粒变常用COMP方案；急淋变常用VP、VMP方案；急单变可用HOAP方案。近年来，有不少新药推出，可参考应由这些药物组合的方案进行治疗。