英国国家健康与护理研究所(NICE)于2020年11月10日批准将维奈克拉(Venetoclax)联合奥妥珠单抗(Obinutuzumab)用于初治成人伴del(17p)或TP53突变的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者，该方案为CLL患者提供了“chemotherapy-free”(无化疗)的一线治疗选择。在NICE批准该方案之前，欧洲肿瘤内科学会(ESMO)发布了最新的CLL临床实践指南，该指南提出将维奈克拉联合奥妥珠单抗作为CLL患者标准化疗的替代一线治疗方法。

靶向治疗的前提是要了解肿瘤生物学和微环境。因此，ESMO指南建议使用荧光原位杂交和二代测序来鉴定染色体或基因的异常，以用于CLL的靶向治疗。靶向BCR-ABL通路的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)是费城染色体(Ph)异常患者(例如慢性髓系白血病[CML]和急性淋巴细胞白血病[ALL]患者)的有效治疗方法。CML是将TKI用于一线靶向治疗早期成功的一个例子，由于TKI在预防疾病进展方面的疗效显著，患者的预期生存期不受CML诊断的影响。现在，CML已成为一种慢性疾病，治疗目标已转向无治疗缓解和治疗停药。同样，在ASH 2020年会上，CAPTIVATE研究的结果表明，CLL患者也有可能在采用固定剂量的无化疗方案后实现无治疗缓解。一项2期研究评估了第二代TKI达沙替尼联合贝林妥欧单抗(Blinatumomab)一线治疗成人Ph阳性ALL患者的疗效，达沙替尼诱导治疗85天后，有98%的患者达到了完全血液学缓解，联合贝林妥欧单抗后的分子学缓解率由29%上升至60%。此外，发表在《柳叶刀血液学》上的一项回顾性队列研究评估了TKI一线治疗伴有ABL融合基因的ALL儿童患者的疗效，在未给予TKI作为一线治疗的情况下，仅接受化疗的ALL患儿预后较差。现在有理由期望被鉴定为Ph-like ALL的患者可以进行TKI进行治疗，而无需化疗。

在靶向治疗方面，急性髓系白血病(AML)一直落后于其他类型白血病。Beat AML研究延迟了7天开始治疗。成年患者被纳入突变状态的特定亚组并接受了相应的靶向治疗，包括enasidenib(恩西地平)治疗IDH2阳性AML患者，entospletinib联合地西他滨治疗TP53阳性患者。结果表明延迟7天开始治疗不会影响患者的生存。

为血液病患者实现无化疗的另一项突破是嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法。为了支持细胞靶向治疗领域发展，欧洲血液学协会(EHA)和欧洲血液与骨髓移植学会(EBMT)于2020年11月18日宣布，共同携手推动“GoCART联盟”发展，旨在将对细胞疗法感兴趣的相关人员聚集在一起。GoCART联盟尚处于发展初期，但勾画了未来几十年对CAR-T细胞疗法研究的愿景。

现今，随着细胞遗传学分析的发展，以及新药和细胞治疗的突破性进展，白血病靶向治疗已处于个性化治疗的最前沿。