FDA 批准诺华格列卫用于 Ph 阳性儿童急性淋巴细胞白血病治疗

　　美国食品药品管理局(FDA)1 月 25 日批准了格列卫一种新的适应症，用于治疗新诊断的费城染色体阳性 (Ph+) 急性淋巴细胞白血病 (ALL) 儿童患者。

　　急性淋巴细胞白血病是一种常见的儿科癌症，每年影响大约 2900 名儿童，而且如果不进行治疗病情进展会非常迅速。患有 Ph+ ALL 的儿童会有遗传异常，能使一种被称为酪氨酸激酶的蛋白质刺激骨髓产生很多不成熟的白细胞，从而使能够防御“外敌”入侵的健康白细胞的生成空间变得很小。

　　格列卫是一种酪氨酸激酶抑制剂，能够阻断促进癌细胞增殖的蛋白质。该药物必须结合化疗一起治疗 Ph+ ALL 儿童患者。

　　“我们很高兴儿童恶性肿瘤治疗药物的数量在增加，今天格列卫的获批是 FDA、儿童肿瘤组织以及为美国癌症儿童患者提供新的、更好治疗方法的国家癌症研究所之间不断进行相互沟通的结果。”FDA 药物评价和研究中心血液和肿瘤产品办公室主任 Richard Pazdur 医学博士说。

　　格列卫新适应症的安全性和有效性是建立在临床试验基础上的，该临床试验由儿童肿瘤组织实施，由国家癌症研究所发起。临床试验招募的患者为 1 岁及以上患有高风险急性淋巴细胞白血病的儿童和青少年，被解释为在五年治疗期内出现急性淋巴细胞白血病并发症机会超过 45% 的患者。该临床试验招募了 92 名 Ph+ ALL 患者，这些患者被分为 5 个治疗组，每一连续治疗组接受更长持续时间的格列卫联合化疗治疗方案。

　　Ph+ ALL 患者中有 50 位患者接受了最长持续时间的格列卫治疗，70% 的该部分患者在四年内病情没有出现复发或死亡(无事件生存率)。结果同时也表明随着格列卫联合化疗治疗持续时间的增加，患者死亡率也下降。

　　格列卫联合化疗治疗 Ph+ ALL 儿童患者时常见的副作用包括抗击感染的血细胞即中性粒细胞水平降低;促进血液凝固的血小板水平降低;肝毒性及感染。

　　2001 年，格列卫获得加速审批用于干扰素治疗失败的急变期，加速期或慢性期 Ph+ 慢性粒细胞白血病 (CML) 患者治疗。2001 年以来，该产品又被批准了几种适应症，主要是 2011 年批准格列卫用于治疗新诊断的 Ph+ CML 儿童患者，2012 年批准格列卫用于治疗 Kit(CD117)阳性胃肠道间质瘤 (GIST) 已手术切除的成年患者。