CART细胞疗法-治愈白血病的新武器(转载)

　　2011年，美国宾夕法尼亚大学的研究人员首次成功利用基因疗法治愈两名晚期淋巴细胞白血病患者。这一被称作嵌合抗原疗法或CART细胞疗法让癌症研究领域兴奋不已。到2013年12月，美国已有59名复发难治白血病患者接受了CART细胞疗法，其中25人体内已检查不到癌细胞，完全缓解率达到40%;2014年10月的报道进一步显示30名复发难治白血病患者中有27名得到完全缓解，完全缓解率达到90%。癌症免疫疗法被《Science》杂志评为2013年度十大科技突破之首。

　　对于85%的急性淋巴细胞白血病患儿来说，化疗可以治愈这种可怕的恶性肿瘤，但对于Emily Whitehead而言却并非如此。5岁时，她被诊断出这种疾病，在进行首轮化疗时受到感染，差点失去双腿。后来病情复发，她又接受了治疗，并排期做骨髓移植手术。等待期间，病情再次复发。这时医生们已经无计可施了。

　　除了一种疯狂的、以前从未用在儿童身上的试验性疗法：宾夕法尼亚大学的科学家们从6岁大的Emily身体里抽血提取她的白细胞，对那些白细胞进行遗传改造以使它们攻击癌细胞，然后再输回体内。但这些细胞也攻击了她的身体。艾米丽连续几天发高烧，不得不入院治疗。高烧下的她产生了幻觉，问爸爸：“我房间里怎么有池塘?”她被送往加护病房，戴上了呼吸机。一名医生对她的家人说，她活过当晚的几率只有千分之一。

　　但奇迹出现了：艾米丽在7岁生日那天苏醒，身体逐渐康复。艾米丽的父亲回忆道，艾米丽的医生打来电话说：“治疗起作用了。她摆脱癌症了。”

　　两年后，她依然身体健康，可以学钢琴，与她的狗狗滚作一团，甚至可以上学 。艾米丽已经成为这种全新疗法的招牌人物。

　　癌症治疗革命

　　在与艾米丽患有同种疾病的25名儿童和5位成人中，所有27人的病情都得到了完全治愈，没有再检查出癌细胞。

　　美国国家癌症研究所克里斯托尔•麦考尔教授说：

　　这是一场真正的革命。

　　这将为针对各种疾病的各种细胞和基因疗法敞开大门，因为它将证明是可行的。

　　科学家们把这些神奇治愈肿瘤的细胞称为嵌合抗原受体T细胞，简称CART。

　　T细胞是免疫系统里最凶猛的“猎人”。它们通过自己的受体来感知表面存在特定蛋白质的细胞，以这种方式锁定受感染细胞和癌细胞，然后杀死它们。

　　CART就是科学家们增添了嵌合抗原受体，这种人造受体由鼠源性抗体和人源化抗体的受体片段拼接而成。人造受体的基因密码通过病毒录入T细胞的DNA，这种病毒常常是改造的HIV病毒。受体如果发现癌细胞，不仅会杀死它，还会开始分裂，在体内创造出灭癌大军。

　　CART的局限

　　CART也存在局限性。

　　到目前为止，它只适用于血癌，而且技术含量高，是定制疗法，费用异常昂贵。

　　此外，这种治疗的长期预后和治疗相关的风险尚在评估中。

　　但是毕竟，

　　它给困境中的白血病患者带来一线曙光!

　　涨知识：

　　1，什么是复发难治的白血病?

　　复发难治的白血病是指病人经治疗缓解后外周血重新出现白血病细胞，或病人经标准方案诱导化疗2个疗程未获完全缓解或第一次完全缓解后6个月内复发的白血病。复发难治的白血病病人一般会在几年甚至几个月内死亡，目前临床上没有有效的治疗方案。

　　2，CART疗法治疗白血病

　　² 2011年，美国宾夕法尼亚大学的研究人员首次成功利用CART疗法治愈两名复发难治B淋巴细胞白血病患者。

　　² 美国2013年12月报道已有59名复发难治白血病患者接受了CART细胞疗法，其中25人体内已检查不到癌细胞，完全缓解率40%。

　　² 2014年10月：30名复发难治白血病患者，27名完全缓解，完全缓解率90%。