面对高额医疗费，骨髓瘤患者的未来在哪里?

　　降低成本的治疗决策

　　解决这一高额成本问题并不是一朝一夕之事。我们应该怎么做?在图1方案行不通情况下，能否有一种成本和费用兼顾的治疗手段?治疗建议如下图2。

　　例如，VRD为新诊断MM患者带来的总生存期获益优于Rd，但成本非常高，因此无法应用该方案时，可给予成本相对较低的其他三联方案如VCD或VTD(图2A)，有限性数据还不能显示这些方案比VRD差，但就初始治疗的目的而言，这些方案活性相似，将有可能替代VRD治疗新诊断MM。

　　类似地，移植后来那度胺维持治疗持续时间的数据也不足，随机试验表明来那度胺明显延长了无事件生存期，但总生存期和最佳持续时间也不确定。专家认为来那度胺维持治疗1~2年可能是比较划算的。这些随机试验存在很多局限性，但最近研究显示患者经来那度胺维持治疗1年预后看似不错。因此，如果不定期维持治疗的成本比较大，并且不可能用于临床实践中，那么限制维持治疗时间是一个合理的选择。

　　对于复发性骨髓瘤而言，新型药物成本高或难以获得，但仍有可能有效地控制病情数年，如成本相对较低的VCD、VTD或二次ASCT等方案。在这些方案中，daratumumab-来那度胺-地塞米松(DRD)可能提供了最长时间的缓解，并且长期成本相对较低(图2B)。疾病早期应用更便宜的方案可能更具成本效益。另外，随着时间的推移，有些药物会失去专利，仿制药或竞争药物会打价格战，所以有些方案的成本会有所下降。

　　当然，这些并不是理想的“权宜之计”。IMWG在分析可用数据和确定指导策略与方法的过程中都将成本纳入考虑。另外，在药物变得通用时，我们应该收集更多的可靠数据来支持可采用更昂贵的药物。例如，如果硼替佐米变得通用，应收集可证实采用成本更高的药物能可带来更长生存期的试验数据，而不是仅依赖于这些小型试验的阳性结果。

　　治疗成本应作为临床试验的次要目的

　　后续的临床试验需要着重于探讨哪种方案成本效益最高以及如何解决上述的成本问题。在设计一项比较2个治疗方案的临床试验前，研究人员应将成本效益作为次要研究目的。随着医学脚步的快速前进，最近很多临床试验的开展主要用于新药的监管批准。开发可应用的新方案是有意义的，但显然不是解决战略性问题的办法。

　　因此，首先需要鉴别出适用于每种亚型的药物，同时更应该从治疗成本角度出发鉴别出不可能用于某种细胞遗传学亚型的药物;其次，需要明确现有方案短期治疗和长期治疗所产生的生存期获益是否等效。另外，需要明确能否依据患者的响应情况来调整方案，以便MRD阴性患者能够安全地停止治疗，从而改善生活质量。

　　显然地，如果将当前的这些进展应用到临床实践中，并能适用于全世界的患者，那么患者生存期延长甚至疾病治愈，将很有希望。当前的障碍主要是经济问题，我们应该尽全力提供一些降低成本的解决方案，或通过巧妙设计临床试验或调整治疗方案，使临床治疗的成本效益达到最大化。

　　近期收治一个骨髓瘤，已用尽所有目前的指南推荐的重要方案，已用去80万人民币，现在心脏淀粉样变导致心衰。说明:1、王牌药还是没招。2、病情在进展。3、应早期中西医结合治疗。4、反对任何病人用大剂量标准量化疗。5、骨髓瘤仍是不可治愈的疾病，怎么活得久、活的好才是医疗要努力的方向，千万注意。