骨髓增生异常综合征的小剂量单药化疗

    骨髓增生异常综合征的小剂量单药化疗主要用于老年高危骨髓增生异常综合症 患者，以小剂量阿糖胞苷使用最多，经验也较成熟。剂量为10～20mg/(m2·d)，分2次皮下注射或持续静滴，疗程7～21天，一般为20天。有效率40%左右，但明显有效和完全缓解者仅为20%，持续时间较短，多数不超过半年。副作用主要是骨髓抑制，治疗相关死亡率10%～25%。然而，目前尚无肯定证据表明此项治疗能比单纯支持治疗延长生存期或降低转白率。初期报道曾认为此项治疗是通过在体内诱导病变细胞分化而取得疗效。但后来更多的观察表明疗效机制还是通过阿糖胞苷的细胞毒作用。

　　除阿糖胞苷以外，有的作者还曾试用其他小剂量单药化疗治疗骨髓增生异常综合症 。如阿柔比星(阿克拉霉素)[3～14mg/(m2·d)，持续2h静脉滴注，7～10天为一疗程]，鬼臼乙叉甙(VPl6，50mg/d，持续2h静脉滴注，每周给药2～7天，至少4周)，三尖杉碱(三尖杉酯碱)0.5～1.0mg/d，静脉滴注，每天或隔天1次，10～15次为一疗程)，伊达比星(4-去甲氧柔红霉素)[25～50mg/(m2·d)，14～21天为一疗程]，美法仑(2mg/d，连服2～4个月)等等。这些治疗方法，均报道取得一定疗效。因这类报道以及治疗例数尚少，还无法作出确切评价。