NICE 赞同 Celgene 来那度胺用于骨髓增生异常综合征的治疗

　　英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)已经支持 Celgene 公司的白介素 -2 的应用范围扩大，可用于治疗一些骨髓疾病患者。

　　由 NICE 发布的指导方针最终草案上写道，白介素 -2(来那度胺)可涵盖在英格兰和威尔士的医疗保险中，用于治疗骨髓增生异常综合征。

　　由于该药物售价高达 3780 英镑，出于对成本的担忧，在 2013 年出版的的指导方针中 NICE 曾不支持纳入该药物，但此次的建议推翻之前的指导意见。

　　然而，根据 NICE 去年的意见，Celgene 公司已经同意通过病人接入方案给纳入医保的白介素 -2 打一点折扣。

　　NICE 首席执行官 Dillon 表示：“销售来那度胺的 Celgene 公司与我们合作，可以让我们尽可能向这一群人推荐该药物。”

　　他补充称：“为了让医保内的来那度胺成本降低，Celgene 公司提供了他们的改正分析和进一步的建议信息。”

　　骨髓增生异常综合征是一种骨髓的功能障碍疾病，会导致一种或多种类型的血细胞减少，在英国每年大约 2000人被诊断患有该疾病。

　　该疾病的症状包括虚弱和频繁受感染，而且它们也可导致急性髓系白血病(AML)和贫血。

　　NICE 的建议涵盖了一种特殊类型骨髓增生异常综合征人群使用白介素 -2 的情况，这种类型是由于染色体异常导致，被称为独立删除 5Q 细胞遗传学异常。

　　目前的治疗方案包括定期输血，我们急需为这一群人设计新的治疗方法。

　　该指南草案已进入咨询阶段。如果该阶段完成，白介素 -2 将增加至现有的 NHS 建议中，其中包括其与地塞米松组合使用，治疗患有多发性骨髓瘤的成年患者。

　　然而，Celgene 公司最近得到 NICE 方面不建议使用白介素 -2 的令人失望的消息(用于治疗部分多发性骨髓瘤患者，这群患者在服用扬森的万珂(硼替佐米)后有病情复发现象)。